Verbesserte gentherapie zeigt potenzial als behandlung für zystische fibrose


Verbesserte gentherapie zeigt potenzial als behandlung für zystische fibrose

In der Vergangenheit wurden Versuche, herauszufinden, ob die Gentherapie als Behandlung für zystische Fibrose funktionieren könnte, nicht mit viel Erfolg erfüllt worden sind. Nun zeigt neue Forschung, wie eine verbesserte Gentherapie vielversprechende Ergebnisse bei Mäusen mit zystischer Fibrose zeigte.

Die Studie deutet auf eine neue Art der Korrektur der fehlerhaften Gen, dass zystische Fibrose verursacht könnte effektiver als andere Ansätze versucht, bevor.

Die Studie, veröffentlicht in der American Journal of Respiratory und Critical Care Medicine , Ist die Arbeit eines europäischen Teams unter der Leitung von Forschern von KU Leuven in Belgien.

Die Forscher zeigten auch, dass Zellkulturen von Patienten mit zystischer Fibrose gut auf die neue Gentherapie reagierten.

Zystische Fibrose ist eine genetische Störung, die in der Regel beginnt in der Kindheit und verursacht die Lunge und Verdauungssystem mit verstopft werden mit dicken, klebrigen Schleim, macht die Atmung schwierig. Symptome sind anhaltender Husten, wiederkehrende Brust- und Lungeninfektionen und schlechte Gewichtszunahme.

Während es derzeit keine Heilung für zystische Fibrose gibt, können Behandlungen die Symptome lindern und den Patienten helfen, länger zu leben.

Die zystische Fibrose entsteht aus einem fehlerhaften Gen namens CFTR, das für ein Protein kodiert, das für die Kontrolle von Kanälen wichtig ist, durch die Chlorid- und Wasserionen aus Zellen fließen. Bei Menschen mit zystischer Fibrose sind diese Ionenkanäle entweder abwesend oder funktionieren nicht richtig.

Der Senior-Autor Zeger Debyser, Professor für Molekulare Virologie und Gentherapie bei KU Leuven, stellt fest, dass vor einigen Jahren ein neues Medikament, das fehlerhafte Ionenkanäle repariert, ins Leben gerufen wurde. Allerdings funktioniert es nur in einer Minderheit von Patienten mit zystischer Fibrose.

Neue Gentherapie geheilt zystische Fibrose bei Mäusen

Gentherapie ist eine Behandlung, bei der ein fehlerhaftes Gen, das einer Krankheit zugrunde liegt, durch eine gesunde Kopie ersetzt wird.

Die Autoren erklären in ihrer Arbeit, dass klinische Studien mit verschiedenen Methoden der Einfügung eines gesunden CFTR-Gens bei Patienten mit zystischer Fibrose als sicher und gut verträglich erwiesen haben, keiner hat zu einem klaren und anhaltenden klinischen Nutzen geführt.

"Allerdings", sagt Prof. Debyser, "da die Gentherapie sich vor kurzem bei Störungen wie Hämophilie und angeborener Blindheit bewährt hat, wollten wir ihr Potenzial für zystische Fibrose erneut untersuchen."

Die neue Gentherapie der verwendeten Forscher heißt "rekombinante Adeno-assoziierte Virus- (rAAV)" Gentherapie. Es verwendet ein relativ unschuldiges AAV-Virus, um eine gesunde Kopie von CFTR in Zellen einzufügen.

Die neue rAAV-Gentherapie zeigte positive Ergebnisse bei Tests von Mäusen mit zystischer Fibrose sowie Kulturen von Darmzellen von Patienten mit zystischer Fibrose.

Prof. Debyser erklärt, was passiert ist:

"Wir verabreichten die RAAV den Mäusen über ihre Atemwege, die meisten der CF-Magen-Mäuse erholten sich. In den Patienten-abgeleiteten Zellkulturen wurden Chlorid- und Flüssigkeitstransport wiederhergestellt."

Während die Forscher von diesen Ergebnissen gefeiert werden, weisen sie darauf hin, dass es noch einen langen Weg vor sich geht, bevor ein solcher Ansatz für den Einsatz bei zystischen Fibrose-Patienten bereit ist, und sie fügen hinzu, dass es falsch wäre, Hoffnungen in diesem Stadium zu erheben.

Prof. Debyser sagt zum Beispiel, sie müssen noch untersuchen, wie lange die Therapie funktioniert. Werden die Dosen verlangt? Er schließt auf einer optimistischen Note:

Aber Gentherapie ist eindeutig ein vielversprechender Kandidat für weitere Forschung zu einer Heilung für zystische Fibrose."

Früher in diesem Jahr, Medical-Diag.com Gelernt, wie Forscher, die Hefe verwendet haben, um die Ursache der zystischen Fibrose zu untersuchen, dass ein kleines Molekül an die Stelle eines fehlenden Proteins in Hefezellen mit fehlerhaften Ionenkanälen treten kann, so dass sie wieder arbeiten können.

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