Behandlung für seltene blutungsstörung wirksam und gut verträglich, studien zeigen


Behandlung für seltene blutungsstörung wirksam und gut verträglich, studien zeigen

Die Ergebnisse von zwei internationalen Studien, die an Dutzenden von Testzentren weltweit durchgeführt werden, zeigen zum ersten Mal, dass eltrombopag eine sichere und wirksame Behandlung für Kinder mit persistenter oder chronischer Immunthrombozytopenie ist - eine seltene Blutungsstörung, bei der das Blut nicht so klumpen kann wie es sollte, Wegen der geringen Anzahl von Blutplättchen.

Eltrombopag arbeitet durch die Erhöhung der Produktion von Blutplättchen, die bei Patienten mit chronischer Immun-Thrombozytopenie erschöpft sind.

Die Ergebnisse sind veröffentlicht in Die Lanzette und Die Lanzetten-Hämatologie .

Immun-Thrombozytopenie (ITP) ist eine Autoimmunerkrankung, bei der das Immunsystem Blutplättchen angreift und sie in einem solchen Ausmaß abbricht, dass es zu Blutungen im Körper und unter der Haut führt.

Vier in jeder 100.000 Kinder entwickeln ITP jedes Jahr weltweit.

Symptome von ITP sind häufige Nasenbluten, Blutungen aus dem Zahnfleisch und Blutergüsse, die als lila Flecken oder kleine rote Flecken auf der Haut erscheint. In seltenen Fällen kann die Blutung lebensbedrohlich sein.

ITP kann manchmal von selbst weggehen, aber für etwa 1 von 4 betroffenen Kindern wird die Bedingung chronisch, beharrlich nach der ersten Behandlung für mindestens 12 Monate.

Eines der Zentren, die an den Studien teilnahmen, ist im Royal Manchester Children's Hospital in Großbritannien. Die Arbeit dort wurde von Dr. John Grainger, Berater pädiatrischen Hämatologen und ehrenamtlichen Dozent an der University of Manchester, die Notizen:

"Die Studien bieten Klinikern mit dringend benötigten Beweisen zu entscheiden, wann eltrombopag pädiatrischen Patienten zugute kommen und Dosierungsschemata für pädiatrische Patienten zur Verfügung stellen würde."

In der Vergangenheit waren Second-Line-Behandlungen für Kinder mit ITP knapp, und eine der frühesten Optionen - um die Milz zu entfernen - trägt ein hohes Risiko für Sepsis und Thrombose.

Eltrombopag erhöht und "konsequent stabilisierte Thrombozytenzahl"

Als Forscher begannen, mehr über die zugrunde liegenden Ursachen von ITP zu verstehen, wurden Immunsuppressiva wie Rituximab als neue Behandlungsmöglichkeiten verfügbar.

Und vor kurzem wurden Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten wie eltrombopag für die Behandlung von Thrombozytopenie bei erwachsenen Patienten mit chronischem ITP zugelassen, die entweder nicht reagiert oder eine Unverträglichkeit gegenüber anderen Optionen gezeigt haben.

Eltrombopag arbeitet, indem es hilft, Proliferation und Differenzierung der Knochenmarkstammzellen auszulösen, um die Produktion von Blutplättchen zu erhöhen.

Dr. Grainger fasst die Ergebnisse der beiden Studien zusammen:

Die Studien zeigen, dass eltrombopag gut verträglich und effektiv ist, wobei die Plättchenzahl bei über 50 x 109 pro Liter innerhalb von 2-6 Wochen für 40% der Kinder, die die Behandlung erhalten, im Vergleich zu 0% auf dem Placebo-Arm beständig stabilisiert wird."

Eltrombopag wird als Promacta in den USA und als Revolade in Europa und anderen Ländern auf der ganzen Welt vermarktet. Als Ergebnis dieser Studien haben US-Regulierungsbehörden das Medikament zur Verwendung bei Kindern unter dem Alter von 1 Jahr zugelassen. Die EU-Lizenzierung für diese Anwendung ist derzeit im Gange.

Die Studien wurden von GlaxoSmithKline (GSK) finanziert. Eltrombopag wird nun von Novartis hergestellt und vermarktet, nach dem jüngsten Kauf von GSK Oncology.

Im Juli 2015, Medical-Diag.com Gelernt von einer neuen Studie an Mäusen, die neue Wege zur Behandlung von ITP identifizieren und erklären können, warum es so viel Abweichung in den Symptomen und Reaktion auf die Behandlung gibt.

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