Heilung für mitochondriale krankheiten schritte näher mit stammzell durchbruch


Heilung für mitochondriale krankheiten schritte näher mit stammzell durchbruch

Eine Heilung für Menschen, die mit schwächenden Erbkrankheiten als mitochondriale Erkrankung bekannt sind, ist nun nach einem Forschungsdurchbruch einen Schritt näher.

Die Forscher haben erfolgreich Hautzellen von Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen in krankheitsfreie Stammzellen umgewandelt, die in jeden Zelltyp, einschließlich Nerven (links) und Herz (rechts) Zellen koaxiert werden können.

Bildkredit: Salk Institut für Biologische Studien

Eine große Gruppe von Wissenschaftlern - darunter Teams aus der Oregon Health & Science University in Portland und das Salk Institute for Biological Studies in La Jolla, CA - hat die Hautzellen von Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen erfolgreich in krankheitsfreie Stammzellen umgewandelt.

In der Zeitschrift Natur , Beschreiben sie, wie sie zwei verschiedene, aber komplementäre Zellreprogrammierungsmethoden entwickelt und getestet haben, um mutationsfreie Linien von Stammzellen von menschlichen Patienten mit mitochondrialen Krankheiten zu erzeugen.

Die Idee ist, dass die Stammzellen dann verwendet werden können, um krankheitsfreie Herz-, Gehirn-, Muskel- und Augenzellen zu erzeugen.

Allerdings, bis Stammzellen-Technologie ist sicher genug für die Verpflanzung in die Patienten, kurzfristig, die Methoden sind wahrscheinlich auf die Forschung beschränkt werden.

Senior-Autor Juan Carlos Izpisua Belmonte, ein Professor in Salk's Gen Expression Laboratory, sagt die Methoden wird ein großer Segen für die Grundlagenforschung sein. Sie helfen den Wissenschaftlern, den Unterschied zwischen Zellen mit mitochondrialen Mutationen und gesunden Zellen genauer zu untersuchen.

Schätzungen zufolge etwa 1 in 4.000 Menschen hat mitochondriale Krankheit, eine Gruppe von erblichen, chronischen Krankheiten, die aus einer von 200 Mutationen in mitochondriale DNA, die von Mutter zu Kind weitergegeben entstehen. Die Krankheiten können bei der Geburt anwesend sein oder später im Leben entwickeln.

Mitochondrien sind winzige Gehäuse in Zellen, die Energie aus der Nahrung produzieren. Sie haben ihre eigene DNA, die von der Haupt-DNA im Zellkern getrennt ist, und im Gegensatz zu nuklearer DNA kommt nur aus dem Ei (nicht das Sperma).

Mutationen in der mitochondrialen DNA verlassen Zellen ohne genügend Energie, um sich richtig zu entwickeln und zu funktionieren. Dies führt zu fortschreitenden, schweren körperlichen, entwicklungs- und kognitiven Behinderungen, wobei die Symptome von schlechtem Wachstum, Muskelschwäche, Schmerzen und Verlust von Koordination, Angriffe, Blindheit, Hörverlust, Lernschwierigkeiten und Organversagen reichen.

Behandlungen, die einige der Symptome erleichtern oder das Fortschreiten der mitochondrialen Krankheiten verlangsamen können, existieren, aber bis jetzt kann keiner sie heilen.

Anfang dieses Jahres hat das Vereinigte Königreich die Entscheidung getroffen, die Schaffung von Embryonen von drei Personen zu ermöglichen. Aber während das würde verhindern, dass Kinder mit mitochondrialen Krankheit geboren werden, hilft es nicht Menschen, die bereits die Bedingung haben.

Zwei Wege zur Erzeugung von Stammzellen frei von mutierter mitochondrialer DNA

Um gesunde Stammzellen frei von mutierter mitochondrialer DNA zu erzeugen, entwickelten die Forscher zwei Techniken.

Beide Methoden verwendeten Hautproben von Patienten mit mitochondrialer Enzephalomyopathie oder Leigh-Syndrom - schwere mitochondriale Erkrankungen, die das Gehirn und die Muskeln beeinflussen.

Für die erste Methode verwendete das Team eine Standardmethode, um die Hautzellen in pluripotenten Stammzellen umzuwandeln - Zellen, die das Potential haben, in jede Art von Zelle im Körper zu koaxieren.

Wegen der Natur der mitochondrialen Erkrankung sind nicht alle Mitochondrien in Zellen im gleichen Ausmaß betroffen. Es gibt eine Chance, dass einige keine fehlerhafte DNA haben werden. Dies bedeutet, dass bei der Erzeugung neuer Zellen eine Chance besteht, dass einige von ihnen mit 0% kranken Mitochondrien enden werden.

Dies ermöglicht es den Wissenschaftlern, die 100% gesunden Stammzellen - frei von fehlerhaften Mitochondrien - aus denen, die für diesen bestimmten Patienten erzeugt werden, auszuwählen.

Dieser einfache Ansatz funktioniert jedoch nicht unbedingt für jeden Patienten. Einige Einzelpersonen haben keine Zellen mit genügend oder irgendwelchen Mitochondrien, die frei von Krankheitsmutationen sind.

So arbeitete das Team bei einem zweiten Ansatz - einer ähnlich dem mitochondrialen Ersatz, der bei der Drei-Personen-IVF verwendet wurde. Der Kern aus der Hautzelle eines Patienten wird in eine Spender-Eizelle mit gesunden Mitochondrien überführt. Die neue Eizelle wird dann verwendet, um pluripotenten Stammzellen herzustellen.

Als sie das taten, entdeckte das Team, dass die gesunden Mitochondrien übernahm und gesund, genetisch ähnliche Zellen des Patienten wurden erfolgreich generiert.

Co-Autor Jun Wu, ein wissenschaftlicher Mitarbeiter im Labor von Prof. Izpisua Belmonte, fasst ihre Ergebnisse zusammen:

In jedem Fall ist die Idee, dass wir gesunde Stammzellen haben, und wir wissen, wie man pluripotenten Stammzellen in verschiedene Zelltypen umwandelt. Sie haben das Potential, jedem Zelltyp im Körper zu begegnen."

Früher in diesem Jahr, Medical-Diag.com Berichtete auch, wie das Salk-Institut-Team zum ersten Mal erfolgreich gezeigt hat, wie eine Technik zur Bearbeitung von mitochondrialer DNA menschliche mitochondriale Krankheiten, die von weiblichen Mäusen an ihre Nachkommen vorbeigehen, gestoppt wurde.

Prof. Izpisua Belmonte sagte, dass die Behandlung möglicherweise in IVF-Kliniken als Einzelinjektion in die Eierzellen der Mutter oder frühe Embryonen umgesetzt werden könnte und weil sie keine Spender-DNA verwendet, sollte sie zu einer sichereren, einfacheren und ethischeren Behandlung führen als die Drei-Personen-Mitochondrienersatztherapie.

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