Fda beratungsgremium genehmigt neuartiges cholesterinsenkendes medikament


Fda beratungsgremium genehmigt neuartiges cholesterinsenkendes medikament

Ein Beratungsausschuss für die Food and Drug Administration hat die Zulassung eines neuartigen, injizierbaren Cholesterin-senkenden Arzneimittels namens alirocumab empfohlen, obwohl viele Ausschussmitglieder bestimmte Einschränkungen für seine Verwendung festgestellt haben und weitere Daten über die Fähigkeit des Arzneimittels angefordert haben, das Risiko zu reduzieren Herzprobleme.

Ein FDA-Beratungsausschuss hat die Genehmigung des cholesterinsenkenden Arzneimittels Alirocumab empfohlen, das durch die Blockierung eines Proteins namens PCSK9 funktioniert.

Nach den Zentren für Krankheitskontrolle und Prävention (CDC) haben rund 73,5 Millionen Menschen in den USA ein hohes Maß an "schlechtem" Cholesterin, bekannt als Low-Density-Lipoprotein (LDL). Was mehr ist, wird weniger als die Hälfte der Erwachsenen mit hohem LDL-Cholesterin eine Behandlung für den Zustand erhalten.

Hoher Cholesterinspiegel ist ein wichtiger Risikofaktor für Herzerkrankungen und stellt den Menschen das doppelte Risiko für den Zustand ein. Senken LDL-Cholesterin kann erheblich reduzieren das Risiko von Herzerkrankungen, sowie das Risiko von Herzinfarkt, Schlaganfall und andere kardiovaskuläre Bedingungen.

Gegenwärtig ist eine Klasse von Medikamenten namens Statine die Standard-Behandlung für hohe LDL-Cholesterin und wurden für die letzten 2 Jahrzehnte. Statine niedrigere Niveaus des LDL-Cholesterins durch das Einmischen eines Enzyms, das HMG-CoA-Reduktase genannt wird, das für die Cholesterinproduktion in der Leber verantwortlich ist.

Allerdings, obwohl Statine sind eine wirksame Klasse von Cholesterin senkende Medikamente, können sie eine Reihe von Nebenwirkungen, einschließlich Muskelschmerzen, Leberschäden, Verdauungsprobleme und erhöhter Blutzucker produzieren. Forschung hat auch verknüpft Statin Verwendung zu Gedächtnisverlust, obwohl eine aktuelle Studie behauptet, dies ist nicht aufgrund der Drogen selbst.

Alirocumab (Markenname Praluent) senkt LDL-Cholesterin durch Hemmung von PCSK9 (Proprotein-Convertase-Subtilisin / Kexin Typ 9) - ein Protein, das die Fähigkeit der Leber beeinträchtigt, Cholesterin aus dem Blut zu entfernen.

Nach Angaben der Arzneimittelhersteller - Regeneron und Sanofi - ist Alirocumab sicherer und effektiver als Statine zur Reduzierung von hohem LDL-Cholesterin.

Ihre Schlussfolgerung basiert auf den Ergebnissen eines klinischen Programms der Phase 3 mit mehr als 5.000 Patienten mit hohem LDL-Cholesterin, darunter auch einige, die keine Statine tolerieren können. Die Ergebnisse zeigten, dass eine 75-mg-Dosis von Praluent LDL-Cholesterin um etwa 50% reduziert, während eine 150-mg-Dosis zu einer Reduktion von 60-65% führt.

Die Diskussionsteilnehmer stimmen 13-3 zugunsten der Genehmigung von alirocumab, aber mit Einschränkungen

In einem Treffen am Dienstag nahm der Beratungsausschuss für Lebensmittel und Arzneimittel (FDA) die Ergebnisse des klinischen Programms der Phase 3 bei der Entscheidung an, ob die Zulassung für Alirocumab als Behandlung für Patienten mit hohem LDL-Cholesterin empfohlen werden sollte.

Der Ausschuss wählte 13-3 zugunsten der alirocumab-Zulassung und behauptet, dass die Forschung gezeigt hat, dass "Alirocumab gut verträglich ist und erhebliche Reduzierungen des LDL-C [LDL-Cholesterins] für eine Population von Patienten bereitstellt, deren LDL-C nicht ausreichend kontrolliert wird Mit bestehenden Therapien."

Doch während Regeneron und Sanofi Genehmigung für Alirocumab als Behandlung für einen großen Anteil von Patienten mit hohem Cholesterin suchen, wenn die Droge das grüne Licht von der FDA gegeben wird, kann seine Verwendung viel mehr eingeschränkt werden.

Einige Mitglieder des Beratungsausschusses sagten - auf der Grundlage aktueller Daten - sie empfehlen es, Patienten mit ungewöhnlich hohem Cholesterin zu behandeln, die durch eine genetische Störung, die als familiäre Hypercholesterinämie (FH) bekannt ist, ausgelöst werden, und sie sagten, dass mehr Daten über ihre Wirksamkeit erforderlich sind, um sie zu reduzieren Herz-Bedingungen, bevor sie ihre Verwendung in größeren Populationen empfehlen können.

Neun der 16 Ausschussmitglieder sagten, dass sie glauben, dass Alirocumab Patienten mit hohem Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen als Ergebnis von Faktoren angeboten werden sollte, die nicht mit Statinen kontrolliert werden können.

Nur sieben Teilnehmer nutzten die Verwendung von alirocumab für Patienten, die aufgrund von Nebenwirkungen nicht in der Lage sind, Statine zu tolerieren, wobei viele dieser Medikamente in Kombination mit einem tolerierbaren Statingehalt verwendet werden sollten.

Trotz dieser Einschränkungen sind Regeneron und Sanofi mit dem Ergebnis des Treffens des FDA-Beratungsausschusses zufrieden. Dr. George D. Yancopoulos, Chefarzt von Regeneron und Präsident von Regeneron Laboratories, sagt:

Die Entdeckung von PCSK9 als mächtiger Regulator von Cholesterinspiegel und Herz-Kreislauf-Erkrankungen war einer der wichtigsten menschlichen genetischen Fortschritte des letzten Jahrzehnts.

Das heutige Ergebnis bringt uns einen Schritt näher an die Umsetzung dieser genetikbasierten Entdeckung in eine Behandlung, die den vielen Patienten helfen kann, die zusätzliche Cholesterinsenkung benötigen."

Es wird geschätzt, dass, wenn die FDA gewährt Genehmigung für Alirocumab, würde die Droge etwa $ 7.000- $ 12.000 pro Patient jährlich kosten, während Marken-Statine Kosten rund $ 500- $ 7.000 pro Patient pro Jahr.

Im Gespräch mit CNN , Aber Dr. Eliiott Antman, Präsident der American Heart Association, sagte Alirocumab kann eine kostengünstige Behandlungsoption für Patienten mit hohem Cholesterinspiegel sein.

"Wenn wir die Kosten für diese Medikamente über die Gesellschaft und die Kosten für unser Gesundheitssystem für die Betreuung von Patienten, die die Konsequenzen von Gefäßerkrankungen leiden, ausgleichen," sagte er, "es ist möglich, dass das Kalkül vorschlagen würde, dass dies eine Kosten sein könnte Effektiver und attraktiver Ansatz."

Die FDA wird ihre endgültige Entscheidung darüber treffen, ob sie Alirocumab später in diesem Sommer genehmigen muss, obwohl sie erwartet werden, der Empfehlung des Beratungsausschusses zu folgen.

Heute ist der FDA-Beratungsausschuss Treffen, um Empfehlungen zu einem anderen PCSK9-Inhibitor namens Evolocumab (Markenname Repatha) - hergestellt von Amgen Inc.

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