Neue medikamentenkombination könnte das leben von patienten der zystischen fibrose verlängern


Neue medikamentenkombination könnte das leben von patienten der zystischen fibrose verlängern

Eine bahnbrechende neue Form der Behandlung für zystische Fibrose könnte fast die Hälfte der Patienten mit der Krankheit, eine Studie gefunden haben.

Zystische Fibrose reduziert in der Regel die Lungenfunktion, und die Produktion von dicken klebrigen Schleim führt zu einer chronischen Infektion.

Ein internationales Forscherteam hat gezeigt, dass eine Kombination von zwei verschiedenen Arzneimitteln, die auf die häufigste genetische Ursache der zystischen Fibrose abzielen, dazu beigetragen hat, die Lungenfunktion zu verbessern und die Rate der pulmonalen Exazerbationen zu reduzieren.

"Diese Ergebnisse stellen einen weiteren großen Fortschritt bei der Suche nach Behandlungen, die das grundlegende Problem in der zystischen Fibrose zu korrigieren und das Leben der Patienten mit der Bedingung zu verbessern", berichtet Prof. Stuart Elborn, ein Co-Autor der Studie von Queen's University in Belfast, Nordirland.

Zystische Fibrose ist eine erbliche Bedingung, die Zellen verursacht, die Schleim, Schweiß und Verdauungssäfte produzieren, um dickere und klebrigere Flüssigkeiten als normal zu sezernieren. Diese Sekrete beschränken und blockieren oft Kanäle und Röhren, besonders in der Lunge und im Bauchspeicheldrüse, die die Lunge und das Verdauungssystem stark hemmen.

Die Störung ist eine lebensbedrohliche. In den Lungen vermindert der dicke Schleim die Lungenfunktion und führt zu einer chronischen Infektion, während in der Bauchspeicheldrüse der Schleim die Enzyme daran hindert, den Darm zu erreichen, um die vollständige Verdauung der Nahrung zu ermöglichen.

Zystische Fibrose wird durch genetische Mutationen verursacht, die in sechs verschiedene funktionelle Kategorien fallen. Das häufigste therapeutische Ziel für die Bedingung ist die F508del-Mutation - fast die Hälfte der Patienten mit zystischer Fibrose in den USA haben zwei Kopien dieser Mutation.

Ein Medikament, ivacaftor, wird von der US Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung einer weniger häufigen zystischen Fibrose-Mutation zugelassen, war aber bisher nicht wirksam bei der Behandlung von Patienten mit zwei Kopien der F508del-Mutation gefunden worden.

Allerdings zeigte eine Phase-2-Studie, dass die Kombination von ivacaftor mit einem anderen Medikament namens lumacaftor könnte vorteilhaft für Patienten mit dieser Mutation. Als Ergebnis haben die Forscher zwei Phase-3-Studien durchgeführt, um zu bewerten, wie effektiv diese Drogenkombination wäre.

Studienergebnisse stellen einen spannenden Schritt vorwärts dar

Insgesamt nahmen 1.108 Patienten mit der gängigsten Form der zystischen Fibrose an der randomisierten, doppelblinden, placebo-kontrollierten Studie teil. Die Teilnehmer waren im Alter von 12 und darüber und wurden für 24 Wochen in Zentren auf der ganzen Welt behandelt.

Die Forscher fanden heraus, dass die Behandlung mit der neuen Arzneimittelkombination zu einer Verringerung der Anzahl der Krankenhauskurse der Antibiotika-Behandlung führte, neben Verbesserungen bei Atemtestergebnissen, Gewicht und Lebensqualität.

Verbesserungen im Ernährungszustand der Patienten mit zystischer Fibrose wurden von den Forschern vermutet, um entweder eine bessere Kalorienabsorption oder eine Verringerung des Energieaufwands zu erzielen, die auf die Linderung der Auswirkungen der Lungenkrankheit zurückzuführen sind.

"Gerade vor ein paar Jahren wurde ivacaftor die einzige FDA-zugelassene Droge für den genetischen Defekt in der zystischen Fibrose, aber es funktioniert nur für genetische Mutationen, die in einem kleinen Teil der zystischen Fibrosepatienten gefunden werden", sagt Studie Autor Dr. Susanna McColley, Professor Der Pädiatrie an der Northwestern University Feinberg School of Medicine, IL.

"Unsere Studie zeigte, dass die Kombination von ivacaftor mit lumacaftor Patienten mit der häufigsten zystischen Fibrose-Mutation hilft. Das ist ein spannender Schritt vorwärts."

Dr. McColley sagt, dass mehr Analysen und längerfristige Daten für das Team erforderlich sind, um festzustellen, ob diese Behandlung den Verlauf der zystischen Fibrose verändern und die Lebenserwartung der Patienten mit der Bedingung weiter verlängern kann. Gegenwärtig beträgt die mediane Lebenserwartung für Patienten mit der Krankheit 37 Jahre.

Letzte Woche traf der FDA Pulmonary-Allergy Drugs Advisory Committee, um die Ergebnisse der Studie, veröffentlicht in New England Zeitschrift für Medizin . Die endgültige Zustimmung des Ausschusses steht noch aus.

Vorher, Medical-Diag.com Berichtete über eine Studie, die die Rolle der "Mini-Lungen" in der zystischen Fibroseforschung beschreibt. Ein Team an der University of Cambridge in Großbritannien konnte erfolgreich Organo-Modelle im Labor als neue Art der Forschung und Test von neuen Medikamenten zu schaffen.

"Leben Mit Cystischer Fibrose" - Hirslanden & Telezüri: Gesundheitssendung Checkup (Video Medizinische Und Professionelle 2019).

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