Was ist eine randomisierte kontrollierte studie in der medizinischen forschung?


Was ist eine randomisierte kontrollierte studie in der medizinischen forschung?

Randomisierte kontrollierte Studien sind der Goldstandard der wissenschaftlichen Tests für neue medizinische Eingriffe. Sie sind der Standard geworden, der von pharmazeutischen Unternehmen in dem Prozess der Ausarbeitung, welche Ebene der Wirksamkeit und Sicherheit durch ein experimentelles Medikament erreicht werden kann erfüllt werden muss.

Die drei Wörter für diese Methode der klinischen Prüfung - randomisierte kontrollierte Studie (RCT) - stellen wichtige Elemente der wissenschaftlichen Design:

  • Randomisiert - die Entscheidung darüber, ob ein Patient in der Studie die neue Behandlung oder die Kontrollbehandlung (oder Placebo) erhält, wird zufällig gemacht
  • Kontrolliert - die Studie verwendet eine Kontrollgruppe zum Vergleich oder Referenz. In der Kontrollgruppe erhalten die Patienten nicht die neue Behandlung, die getestet wird, sondern eine Referenzbehandlung oder Placebo stattdessen erhalten
  • Versuch - das Medikament oder die Behandlung ist vor Gericht während eines RCT; Es wird für eine breitere Verwendung nur dann zugelassen, wenn die Ergebnisse des Prüfprogramms darauf hindeuten, dass es eine lohnende Wirksamkeit gibt, die gegen ein annehmbares Maß an nachteiligen Auswirkungen (Sicherheit) ausgeglichen werden muss.

Warum sind klinische Studien "randomisiert"?

Randomisierung ist in einer klinischen Studie wichtig, um zu verhindern, dass die Ergebnisse schief sind. Wenn die Entscheidung darüber, wer die neue Behandlung in einer klinischen Studie erhält, nicht zufällig entschieden wird, können die Patienten und Wissenschaftler die Ergebnisse beeinflussen.

Die Auswahl der Patienten in einen Arm einer klinischen Studie oder der andere (in den Behandlungsarm oder die Kontrollgruppe) wird dem Spiel des Zufalls überlassen.

Wenn Patienten zufällig dem Behandlungs- oder Kontrollarm einer klinischen Studie zugeordnet sind, sind die Ergebnisse frei von einer bestimmten Art von Selektionsvorspannung.

Zum Beispiel können die Wissenschaftler ohne Randomisierung bewusst oder unbewusst Patienten dem Behandlungsarm zuordnen, wenn sie eher von der untersuchten Behandlung profitieren, so dass eine Behandlung insgesamt günstiger aussieht als sie tatsächlich sein kann.

Umgekehrt, wenn Wissenschaftler schauen, um zu zeigen, dass eine bestimmte Behandlung unwirksam oder unsicher ist, können sie den Patienten ein höheres Komplikationsrisiko oder eine geringere Chance auf Erfolg geben, diese Behandlung zu erhalten.

Die Chancen der Zuteilung Bias kann als höher angesehen werden in Studien von Forschern direkt oder indirekt von einem Pharma-Unternehmen, um die Wirksamkeit und die Sicherheit eines neuen Medikaments zu beweisen finanziert werden. Aus diesem Grund müssen die Forscher bei der Durchführung einer klinischen Studie einen möglichen Interessenkonflikt offenlegen, da pharmazeutische Hersteller ein klares (und in der Regel sehr großes) finanzielles Interesse an positiven Ergebnissen haben.

Zu wissen, welche Patienten bekommen die experimentelle Medikament kann dazu führen, dass Sound-Motivationen sowie fragwürdige. Ärzte könnten einen gut gemeinten Einfluss auf die Ergebnisse haben.

Wenn die aktive Behandlung scheint zu produzieren schlechte Nebenwirkungen, zum Beispiel, Ärzte können bestimmte Arten von Patienten aus dem Medikament zu schützen. Die Behandlung von Themen in der Studie auf diese Weise unterschiedlich reduziert die Integrität von vergleichbaren Vergleichen und gibt falsche Ergebnisse.

Zusammenfassend lässt sich sagen, dass die Randomisierung in einer klinischen Studie dazu beiträgt, die Vorurteile zu beseitigen und sicherzustellen, dass die beiden Gruppen, die verglichen werden, wirklich ähnlich sind und dass - so weit wie möglich - der einzige Unterschied, der das Ergebnis in ihrer Krankheit beeinflussen könnte, ob sie sind oder nicht Erhalten die neue Droge.

Doppel- und Einzelblindversuche

Neben der Randomisierung ist eine qualitativ hochwertige klinische Studie typischerweise doppelblinden oder einblind, wo eine Doppelblindung nicht möglich ist. Dies bedeutet, dass die Patienten nicht wissen, ob sie die aktive Behandlung oder ein Placebo (single-blind) erhalten, oder dass Patienten und die Ärzte, die diese Patienten behandeln und beurteilen, sich nicht bewusst sind, wer in der aktiven Behandlungsgruppe (doppelblinden).

Diese Art von "Blenden" hilft, Ergebnisse zu vermeiden, die von Patienten, die sich besser fühlen, einfach nur weil sie wissen, dass sie eine aktive Behandlung erhalten (oder umgekehrt, die nicht berichten, besser fühlen, weil sie wissen, dass sie eine Placebo- oder Sham-Behandlung erhalten) Ebenso reduziert eine doppelblinde Studie das Potenzial für eine Behandlung Wirkung bei Patienten und reduziert das Risiko der Ärzte oder Forscher berichten über größere Effekte in der Behandlungsgruppe oder geringere Auswirkungen in der Kontrollgruppe.

In einigen Fällen ist es schwierig, Patienten und / oder Forscher, die in den Behandlungs- und Kontrollgruppen sind, zu verblenden. Zum Beispiel kann die Forschung auf Akupunktur schwierig sein, in einer doppelblinden Weise durchzuführen, wie Praktiker inhärent bewusst sind, dass sie einen Schein oder eine aktive Behandlung verabreichen. In solchen Fällen kann eine Studie einblind sein (d. H. Die Patienten wissen nicht, ob sie eine aktive oder eine Scheinbehandlung erhalten), aber sie können einen unabhängigen Dritten Praktiker verwenden, um Patienten zu beurteilen, ohne zu wissen, ob sie die aktive oder Scheinbehandlung erhalten haben.

Hier sind einige wichtige Punkte über RCTs. Mehr Details und unterstützende Informationen sind im Körper dieses Artikels.

  • Randomisierte kontrollierte Studien sind der Goldstandard der klinischen Tests, die auf neue medizinische Eingriffe angewendet werden.
  • RCTs sind in der Regel in pharmazeutischen Testprogrammen erforderlich, bevor Regulatoren neue Medikamente verkaufen lassen.
  • Randomisierung bedeutet reine Chance wird verwendet, um zu entscheiden, wer die neue Behandlung bekommt und wer in die Vergleichsgruppe des Prozesses geht.
  • Die Randomisierung wird durchgeführt, so dass die Selektionsvorspannung bei der Zuordnung der Selektion entfernt wird, was die Ergebnisse des Vergleichs zuverlässiger macht.
  • RCTs werden "kontrolliert", so dass die Ermittler vernünftigerweise erwarten können, dass gesundheitliche Auswirkungen das Ergebnis der medikamentösen Behandlung sind, indem sie die Effekte in der Referenzgruppe beobachtet, die nicht die neue Droge gegeben hat.
  • Placebos können für die Kontrollgruppe verwendet werden - Dummy-Behandlungen, die genauso aussehen wie die experimentelle Behandlung, aber nichts enthalten.
  • Es ist nicht immer ethisch oder praktisch, ein Placebo zu geben, wie wenn dies bedeutet, dass die Behandlung für Menschen, die eine lebensbedrohliche oder ernste Krankheit haben, verweigern würde.
  • Eine Standardbehandlung, die bereits gegen die Krankheit festgestellt wird, kann in der Kontrollgruppe zum Vergleich verwendet werden.

Warum werden klinische Studien kontrolliert?

Der Zweck einer Kontrollgruppe in einer randomisierten kontrollierten Studie ist es, die Wahrscheinlichkeit zu verringern, dass alle Vorteile (und Risiken), die während des Prozesses identifiziert wurden, auf andere Faktoren als das Medikament selbst zurückzuführen sind.

Die Studie könnte eine Placebo-Kontrolle - eine Dummy-Pille, die genau wie die Behandlung aussieht, aber es fehlt der Wirkstoff.

Wenn es keine Kontrolle gibt - keine Referenz- oder Vergleichsgruppe - kann eine Verbesserung der Gesundheit oder anderer Ergebnisse nicht auf das Medikament oder die Behandlung zurückgeführt werden.

Es können andere Faktoren über das Sein in der klinischen Studie, die die Ergebnisse erklären könnte, und ohne zu vergleichen, was passiert bei ähnlichen Patienten, die unter ähnlichen Bedingungen - aber nicht immer die neue Droge - gibt es keine richtige Messung von gesundheitlichen Veränderungen, die sein können beobachtete.

Dieser Wert der Verwendung einer Kontrollgruppe wird nur dann erzeugt, wenn die Studie ausreichend groß ist. Es muss genug Leute haben, die teilnehmen, um sicherzustellen, dass zufällige Unterschiede und ungewöhnliche Fälle keinen großen Einfluss auf die Ergebnisse haben.

Eine Kontrollgruppe besteht typischerweise aus Personen, die für Alter, Geschlecht und Ethnizität zusammen mit anderen Faktoren, die die Wirkung eines Medikaments oder einer Behandlung beeinflussen können, wie Gewicht, Raucherstatus oder Komorbiditäten, abgestimmt sind.

Die Kontrollgruppe kann ein Placebo erhalten - eine Dummy-Behandlung, die genauso aussieht wie die zu testende Droge, aber das enthält nicht wirklich den Wirkstoff - oder kann eine Standardbehandlung ohne die zusätzliche Untersuchung erhalten.

In einigen Fällen, in der Regel diejenigen, die die Vorteile einer Intervention bei gesunden Individuen untersuchen, kann die Kontrollgruppe keine Behandlung erhalten und einfach aus Personen bestehen, die denen ähneln, die eine Ergänzung oder Therapie erhalten.

Die Qualität der Kontrollgruppe ist wichtig, wie gut die Teilnehmer mit denen der aktiven Gruppe übereinstimmen. Zum Beispiel hilft die Randomisierung (oben erklärt), sicherzustellen, dass es keine Bias-Einfluss auf die Auswahl der Menschen in die Kontrollgruppe.

Gute Qualität klinischen Studien veröffentlichen Baseline-Messungen sowohl für die Behandlung und Kontrolle Arme der Studie, so dass für den direkten Vergleich.

Vergleich mit Standardbehandlung

Viele Studien, die neue Medikamente oder Behandlungen für eine Krankheit untersuchen, sind so konzipiert, dass die Kontrollgruppe eine etablierte (Standard-) Behandlung für diese Krankheit erhält. Der Zweck dieser Art von Kontrolle ist, um herauszufinden, ob es einen vergleichenden Nutzen aus dem neuen Medikament im Vergleich zu der Standard-Behandlung. Auch wenn das neue Medikament eine positive Wirkung hat, kann die etablierte Behandlung noch sicherer und wirksamer sein.

Vergleichende Arzneimittelstudien sind über den pharmazeutischen Entwicklungsprozess hinaus wichtig, da sie helfen können, Entscheidungen über die Zuweisung von Gesundheitsressourcen zu leiten.

Zum Beispiel sind die Gesundheitspolitiker auf der ganzen Welt besonders daran interessiert, wie ein neues Medikament auf bestehende Behandlungsmöglichkeiten abzielt, unter Berücksichtigung der Kostenwirksamkeit, der Auswirkungen auf die Lebensqualität und anderer Faktoren, die dem Bild des Gesamtnutzens und der Kosten für die Gesellschaft beitragen, Sowie für Einzelpersonen.

Die politischen Entscheidungsträger müssen auch den Mangel an Vielfalt in klinischen Studien berücksichtigen, wenn sie Entscheidungen über Richtlinien und Finanzierungen des Gesundheitswesens treffen. Historisch gesehen wurden klinische Studien typischerweise mit weißen männlichen Patienten durchgeführt, was zur Genehmigung einer Reihe von Medikamenten und Interventionen führte, die nachher als weniger wirksam oder riskanter in einer anderen demographischen gesehen wurden.

Die Forschung an nichtmenschlichen Tieren oder einem begrenzten Teil der Bevölkerung ist in den meisten Fällen unzureichend, um eine weit verbreitete Verwendung eines Medikaments oder einer Behandlung für die allgemeine Bevölkerung zu empfehlen. In der Tat hat die Zulassung von Medikamenten, die auf Tierforschung basieren, zu erheblichen Schäden für die menschliche Gesundheit geführt, da nicht-menschliche Tiere im Allgemeinen ein schlechtes Modell für die menschliche Reaktion auf ein Medikament oder eine Behandlung sind.

Unpraktische oder unethische Verwendung von Dummy-Behandlungen in RCTs

Rigorous wissenschaftliche Studie Design ist nicht immer praktisch. Es kann schwierig sein, ein echtes Placebo zu erreichen, um den Dummy komplett zu verbergen. Und in einigen Fällen ist es unethisch, eine Dummy-Behandlung zu geben.

Der Wunsch nach einer randomisierten kontrollierten Studie kann durch die folgenden Beispiele der praktischen Einschränkung besiegt werden:

  • Behandlungen, die eher invasiv sind - mit Geräten oder Chirurgie, zum Beispiel - können in der Vergleichsgruppe nicht realistisch sein
  • Es kann zu wenig Menschen mit einer bestimmten Krankheit zur Untersuchung in Behandlungs- und Nichtbehandlungsgruppen zur Verfügung stehen
  • Die Rekrutierung von Patienten zu einem bestimmten Versuch kann zu schwierig sein.

Eine Placebo-kontrollierte Studie ist oft einfach eine unfaire Aussicht für die Teilnehmer. Zum Beispiel ist ein Placebo nicht erlaubt, zum Vergleich in ernster oder lebensbegrenzender Krankheit gegeben zu werden, wenn es bedeutet, die übliche Sorgfalt zu verweigern.

Hier würde die Vergleichsgruppe stattdessen eine bereits vorhandene Behandlung erhalten, so dass die Patienten ihre Standardpflege nicht im Interesse einer Dummy-Behandlung opfern würden.

Wenn keine bestehende Behandlung verfügbar ist, kann ein anderes Testdesign verwendet werden. Entscheidungen darüber, ob die Testgestaltung auf den Teilnehmern fair ist, werden von unabhängigen ethischen Prüfungsausschüssen gemacht. Eine klinische Studie kann ohne diese ethische Zustimmung nicht weitergehen.

Randomisierte kontrollierte Studie (Video Medizinische Und Professionelle 2019).

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