Gentherapie verwendet, um hiv ohne drogen zu blockieren


Gentherapie verwendet, um hiv ohne drogen zu blockieren

In einem kleinen Versuch haben Forscher erfolgreich Gentherapie verwendet, um das Immunsystem von 12 Patienten mit HIV zu stärken, um einer Infektion zu widerstehen. Sie entfernten die Patienten die weißen Blutkörperchen, um ein Gen in ihnen zu bearbeiten, dann infundiert sie wieder in die Patienten. Einige der Patienten, die reduzierte Viruslasten zeigten, waren HIV-Medikamente vollständig.

In der Tat zeigte einer der Patienten nach der Therapie keine nachweisbare Spur von HIV. Die Forscher, die ihre Phase melden, studiere ich in der New England Zeitschrift für Medizin Glaube ihnen ist die erste veröffentlichte Konto der Verwendung von Gen-Bearbeitung bei Menschen.

Das Team umfasste Forscher von der University of Pennsylvania (Penn), PA, Albert Einstein College of Medicine, Bronx, NY und Sangamo BioSciences, Richmond, CA, das Unternehmen, das die Gen-Editing-Technologie entwickelt.

Carl H. June, Senior Autor der Studie und Professor an Penn Perelman School of Medicine, sagt:

Diese Studie zeigt, dass wir sicher und effektiv die HIV-Patienten-eigenen T-Zellen entwickeln können, um eine natürlich vorkommende Resistenz gegen das Virus nachzuahmen, diese konstruierten Zellen zu infundieren, sie im Körper fortzusetzen und potenziell virale Lasten in der Bucht ohne den Einsatz von Drogen zu halten."

Er sagt, die Befunde verstärken ihren Glauben, dass die Bearbeitung von T-Zellen der Schlüssel zur Beseitigung der Notwendigkeit für lebenslange antiretrovirale Medikamente (ADTs) ist. Es könnte sogar zu "funktionalen kurativen Ansätzen für HIV / AIDS" führen, fügt er hinzu. Eine funktionelle Heilung bedeutet, dass es keine nachweisbaren Spuren der Erkrankung beim Patienten gibt.

Die Gen-Editing-Methode, die sie verwendet, heißt "Zink-Finger-Nuklease (ZFN)" - eine Art molekulare Schere.

Sie nutzten ZFN, um ein Gen namens CCR5 in Immun-T-Zellen zu bearbeiten, um es wie eine Mutation zu machen, die in 1% der Population auftritt. Menschen mit der Mutation, genannt CCR5-delta-32, sind natürlich resistent gegen HIV. Die Mutation blockiert effektiv die Art und Weise, wie das Virus in Immunzellen eintritt.

Jeder Patient erhielt eine Infusion von 10 Milliarden modifizierten Zellen

Für die Studie infundierte das Team die Patienten modifizierte T-Zellen zurück in sie. Jeder erhielt eine einzelne Infusion, die etwa 10 Milliarden Zellen, zwischen Mai 2009 und Juli 2012.

Nach 4 Wochen nach der Infusion wurden sechs der Patienten bis zu 12 Wochen antiretrovirale Therapie abgenommen, während die anderen sechs auf der Behandlung blieben.

Der Zweck einer Phase-I-Studie ist es, die Sicherheit zu testen und wie gut die Patienten die Behandlung tolerieren. Die Forscher berichten, dass die Infusionen sicher und erträglich waren, und modifizierte T-Zellen weiterhin bei den Patienten während Follow-up-Besuche zu bestehen.

Die Studie zeigte auch die Technik zeigt Versprechen in der Fähigkeit, HIV zu unterdrücken. Die Viruslasten fielen bei vier Patienten, deren Behandlung für 4 Wochen unterbrochen wurde.

Die HIV-Viruslast eines Patienten fiel unter die nachweisbaren Werte

Auch bei einem der Patienten fiel die Viruslast unter die Grenze des Nachweises - die Forscher konnten keine Spur von HIV im Körper des Patienten finden. Sie entdeckten später, dass dieser Patient bereits eine natürliche Kopie der CCR5-Gen-Mutation hatte.

Co-Autor Bruce L. Levine, ein Professor in der Krebs-Gentherapie, erklärt:

Da die Hälfte der CCR5-Gene des Subjekts natürlich unterbrochen wurde, baute der Gen-Editing-Ansatz auf dem Kopfanfang auf, indem er die Mutation von einem Elternteil erbte. Dieser Fall gibt uns ein besseres Verständnis der Mutation und die Reaktion des Körpers auf die Therapie, die Öffnung einer anderen Tür für das Studium."

Der nächste Schritt ist, die Therapie mit mehr Patienten mit einer größeren Anzahl von modifizierten T-Zellen zu testen und verbesserte Möglichkeiten, um mehr Zellen zu helfen, im Körper zu bestehen, um so nahe wie möglich eine funktionale Heilung zu erreichen.

Das Nationale Institut für Allergie und Infektionskrankheiten (NIAID), das Penn Center für AIDS Research, Clinical Trials Unit und Sangamo BioSciences finanzierten und unterstützten die Studie.

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