Hiv-virus als vektor verwendet, um gentherapie in sechs kinder zu bekommen


Hiv-virus als vektor verwendet, um gentherapie in sechs kinder zu bekommen

Das HIV-Virus kann verwendet werden, um zwei schwere genetische Krankheiten zu behandeln, nach zwei Studien in der Zeitschrift veröffentlicht Wissenschaft .

Forscher des San Raffaele Telethon Institute for Gentherapie (TIGET) in Mailand, Italien, haben gezeigt, dass das HIV-Virus zur Behandlung von metachromatischer Leukodystrophie eingesetzt werden kann, eine Erkrankung, die die fettige Bedeckung beeinträchtigt, die als Isolator um Nervenfasern und Wiskott-Aldrich wirkt Syndrom, ein Immunsystem Mangel reduziert die Fähigkeit, Blutgerinnsel zu bilden.

Die Forscher sagen, dass die Herkunft dieser beiden Krankheiten ist ein genetischer Defekt, der in den Mangel an einem Protein in den frühen Jahren des Lebens. Die HIV-Therapie-Technik, die lentivirale hämatopietische Stammzell-Gentherapie genannt wird, beinhaltet die Entnahme von hämatopoetischen Stammzellen - Zellen, die aus dem Knochenmark isoliert sind, die sich selbst erneuern können - aus dem Knochenmark der Patienten.

Die Patienten erhalten dann eine korrigierte Kopie des defekten Gens unter Verwendung von viralen Vektoren, die von HIV stammen. Ein viraler Vektor ist ein Werkzeug, das den Transfer von genetischem Material in Zellen ermöglicht. Sobald dieser Prozess abgeschlossen ist, sind die behandelten Zellen in der Lage, die fehlenden Proteine ​​zu den Schlüsselorganen wiederherzustellen, sagen Forscher.

Die Ergebnisse der Studie zeigten, dass sechs Kinder aus der ganzen Welt diese Behandlung in den letzten drei Jahren erhalten haben und sind "gut und zeigen erhebliche Vorteile."

Alessandro Aiuti, Leiter der Forschung der pädiatrischen Klinik bei TIGET, erklärt:

Bei Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom werden die Blutzellen direkt von der Erkrankung betroffen und die korrigierten Stammzellen ersetzen die erkrankten Zellen, die ein ordnungsgemäß funktionierendes Immunsystem und normale Blutplättchen erzeugen. Dank der Gentherapie müssen die Kinder nicht mehr einer schweren Blutungen und einer Infektion begegnen. Sie können laufen, spielen und zur Schule gehen.

Bei der metachromatischen Leukodystrophie ist der therapeutische Mechanismus jedoch anspruchsvoller: Die korrigierten hämatopoetischen Zellen erreichen das Gehirn durch das Blut und geben das korrekte Protein frei, das dort von den umgebenden Nervenzellen "gesammelt" wird. Die Siegerkarte war es, konstruierte Zellen zu produzieren, die in der Lage sind, eine Menge an Protein zu produzieren, die viel höher als normal ist und somit dem neurodegenerativen Prozess wirksam entgegenwirkt."

Luigi Naldini, der Führer dieser Studie, fügt hinzu: "Drei Jahre nach Beginn der klinischen Studie sind die Ergebnisse der ersten sechs Patienten sehr ermutigend: Die Therapie ist nicht nur sicher, sondern auch effektiv und in der Lage, die klinische zu verändern Geschichte dieser schweren Krankheiten. Es ist wirklich spannend, den ersten Patienten eine konkrete Lösung geben zu können."

Beide Versuche für diese Behandlung begannen mit 16 Teilnehmern im Jahr 2012. Sechs der Patienten litten an Wiskott-Aldrich-Syndrom und 10 leiden an metachromatischer Leukodystrophie. Allerdings beziehen sich die veröffentlichten Ergebnisse auf sechs der Patienten, für die nach der Verabreichung der Therapie genügend Zeit verstrichen ist.

Maria Grazia Roncarolo, wissenschaftlicher Direktor von TIGET, sagt: "Der Translationsweg von der Bank im Labor bis zum Krankenbett der Patienten, die vom Wiskott-Aldrich-Syndrom und der metachromatischen Leukodystrophie betroffen sind, hat auch für Forscher und für Eltern und Hindernisse Hindernisse und Frustrationen vorgestellt Kinder, die es verständlicherweise schwer finden, die "Langsamkeit der Wissenschaft" zu akzeptieren, aber die Ergebnisse, die wir heute zeigen, geben uns alle Anstrengungen zurück und geben uns eine große Hoffnung für die Zukunft dieser Kinder und für die mögliche Heilung anderer genetischer Krankheiten."

Genetic Engineering Will Change Everything Forever – CRISPR (Video Medizinische Und Professionelle 2021).

Abschnitt Probleme Auf Medizin: Krankheit