Anti-hiv-gentherapie-versuch vielversprechend


Anti-hiv-gentherapie-versuch vielversprechend

Die erste Phase-2-Gentherapie-Studie zur Behandlung von HIV hat gezeigt, einige vielversprechende Ergebnisse, obwohl es zu früh ist zu sagen, wenn diese Art von Behandlung wird lebensfähig sein, gibt es genügend Beweise zu rechtfertigen weitere Forschung, wie die Verbesserung der Ansatz, sagte der Ermittler.

Die Forschung war die Arbeit von Dr. Ronald T Mitsuyasu von der University of California Los Angeles (UCLA) und Kollegen von UCLA und anderen Forschungszentren in den USA, Australien und Deutschland, und wurde online veröffentlicht in Naturmedizin Am 15. Februar

Mitsuyasu ist Direktor des Zentrums für klinische AIDS-Forschung und Ausbildung an der UCLA (CARE), ein Professor für Medizin in Residenz an der UCLA David Geffen School of Medicine und ein Associate Director des UCLA AIDS Institute.

Obwohl diese erste randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-2-Studie bei 74 HIV-infizierten Erwachsenen keinen statistisch signifikanten Unterschied in der Viruslast zwischen der Behandlung und den Placebo-Gruppen am primären Endpunkt zeigte, zeigten andere Analysen, dass das Gen Therapie schien eine bescheidene, aber statistisch signifikante Wirkung bei der Verringerung der Viruslast in den behandelten Probanden gegenüber dem Placebo-Arm zu haben ", sagte die Artikelzusammenfassung, die auch darauf hindeutete, dass die Studie nützliche Hinweise darüber, was für die Zukunft zu verbessern.

Obwohl hochaktive antiretrovirale Therapie (HAART) die Lebensqualität erheblich verbessert und das Leben von Menschen mit HIV erweitert hat, besteht die Gefahr von nachteiligen Nebenwirkungen und das Virus fängt an, in Formen zu mutieren, die weniger reaktionsfähig sind, also die Notwendigkeit eines Neue Art der Behandlung steigt jeden Tag.

Die Gentherapie hat das Potenzial, eine einmalige Behandlung zu sein, die die Menge an HIV, die im Körper vorhanden ist, reduziert, das Immunsystem bewahrt und vermeidet, auf HAART für das Leben zu sein.

Für die Studie nahmen Mitsuyasu und Kollegen Blutstammzellen (CD34 + hämatopoetische Vorläuferzellen) von den Patienten in der Behandlungsgruppe auf, modifizierten sie, um ein Enzym mit dem Namen OZ1 zu tragen und dann wieder in die Patienten zurückzukehren. OZ1 zielt auf zwei Proteine, die HIV-Replikation selbst stoppen. Die Patienten in der Placebo-Gruppe unterzogen sich dem gleichen Verfahren, außer dass sie ein Placebo erhielten.

Die Studie war doppelt verblendet, so dass weder die Patienten noch das Gesundheitspersonal, das sie behandelte, wussten, ob ihre Stammzellen das aktive Enzym oder ein Placebo tragen.

Nach 48 Wochen zeigten die Ergebnisse, dass es keinen statistisch signifikanten Unterschied zwischen den beiden Gruppen in Bezug auf die Viruslast gab (die Menge an HIV, die in ihrem Blutkreislauf zirkulierte).

Aber nach 100 Wochen hatten die Patienten, die OZ1 erhalten hatten, höhere Mengen an CD4 + -Zellen, die in ihrem Blutkreislauf zirkulierten: CD4 + -Zellen sind Schlüssel-Immunzellen, die durch HIV gezielt und zerstört werden.

Die Autoren folgerten, dass:

"Diese Studie zeigt, dass der Zell-genutzte Gentransfer bei Personen mit HIV sicher und biologisch aktiv ist und als konventionelles therapeutisches Produkt entwickelt werden kann."

Laut BBC News, sagte Mitsuyasu der Presse dies war die erste Studie, um die engen Protokolle einer kontrollierten klinischen Studie, wo die Patienten nicht wissen, ob sie in der Behandlung oder die Placebo-Gruppe waren zu unterziehen.

Mitsuyasu sagte, dass, während die Behandlung ist ein langer Weg von bereit für die klinische Verwendung im Vergleich zu den gut getesteten HAART, die Studie zeigte, dass es Potenzial: Sie haben nun "Proof of Concept", dass die Einführung eines einzigen Anti-HV-Gen in Patienten Blut Stammzellen können die Fähigkeit des Virus reduzieren, sich selbst zu replizieren.

"Gentherapie hat das Potenzial, nur eine einmalige oder seltene Verabreichung von Produkt zu benötigen und würde es den Patienten ermöglichen, ihr eigenes HIV intern zu kontrollieren, ohne die Notwendigkeit einer kontinuierlichen medikamentösen Therapie", sagte er.

Aber Mitsuyasu sagte mehr Versuche und langfristige Follow-up wurden benötigt, um sicherzustellen, dass die Therapie war effektiv und sicher auf längere Sicht.

"Phase-2-Gentherapie-Studie eines Anti-HIV-Ribozyms in autologen CD34 + -Zellen."

Ronald T Mitsuyasu, Thomas C Merigan, Andrew Carr, Jerome Ein Zack, Mark A Winters, Cassy Workman, Mark Bloch, Jacob Lalezari, Stephen Becker, Lorna Thornton, Bisher Akil, Homayoon Khanlou, Robert Finlayson, Robert McFarlane, Don E Smith, Roger Garsia, David Ma, Matthew Law, John M Murray, Christof von Kalle, Julie A Ely, Sharon M Patino, Alison E Knop, Philip Wong, Alison V Todd, Margaret Haughton, Caroline Fuery, Janet L Macpherson, Geoff P Symonds, Louise A Evans, Susan M Pond & David Ein Cooper.

Naturmedizin Online veröffentlicht: 15. Februar 2009.

Doi: 10.1038 / nm.1932

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Quellen: Journal Abstract, BBC News.

A new treatment appears to have erased HIV from a patient’s blood (Video Medizinische Und Professionelle 2019).

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