Ivacaftor verbessert die lungenfunktion und die symptome bei zystischen fibrose-patienten mit spezifischer genetischer mutation


Ivacaftor verbessert die lungenfunktion und die symptome bei zystischen fibrose-patienten mit spezifischer genetischer mutation

Ivacaftor, ein neuartiges orales Mittel, das einen Membrankanal, der bei Patienten im Alter von sechs Jahren und älter mit einer zystischen Fibrose, die durch die G551D-Mutation verursacht wird, blockiert, die Lungenfunktion signifikant verbessert und die pulmonalen Exazerbationen reduziert , Nach Phase-3-Daten, die auf dem Jahreskongress der European Respiratory Society 2012, Wien, am Montag (3. September 2012) gemeldet wurden. Open-Label-Follow-up zeigte die verbesserte Lungenfunktion und gute Verträglichkeit wurde bei fortgesetzter Behandlung beibehalten.

Die STRIVE - Studie randomisierte 161 Patienten im Alter von 12 und mehr mit zystischer Fibrose und mindestens eine Kopie der G551D - Mutation in der CFTR Gen zu ivacaftor (150 mg alle 12 Stunden) oder Placebo. Die Ergebnisse zeigten eine mittlere absolute Verbesserung von 10,6% in der vorhergesagten FEV 1 Nach 24-wöchiger Behandlung mit ivacaftor im Vergleich zu Placebo (S.

Die ENVISION-Studie, die 52 Kinder im Alter von 6-11 Jahren umfasste, zeigte eine ähnliche absolute Verbesserung von 12,5% in der vorhergesagten FEV 1 Mit ivacaftor bei 24 Wochen im Vergleich zu Placebo (S.

STRIVE zeigte eine signifikante Reduktion der pulmonalen Exazerbationen und eine klinisch signifikante Verbesserung des Atembereichs der Lebensqualität der Patienten mit ivacaftor. Beide Studien zeigten eine Zunahme des Körpergewichts (mittlere Steigerung von 2,7 kg bei 48 Wochen in STRIVE und 2,8 kg in ENVISION).

"Ivacaftor ist die erste Medizin, um die zugrunde liegende Ursache der zystischen Fibrose bei Menschen mit der G551D-Mutation zu behandeln, ein Defekt des Cystischen Fibrose-Transmembran-Leitfähigkeitsregulators (CFTR) -Gen", sagte Stuart Elborn, Professor für Respiratorische Medizin an der Queen's University, Belfast, Nordirland und ein Principal Investigator. "Diese Daten, die den konsistenten und nachhaltigen Nutzen dieser Medizin zeigen, bestätigen, dass ivacaftor das Potenzial hat, einen signifikanten Unterschied zum Leben von Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit dieser Form von CF zu machen."

Er fügte hinzu: "Die Daten erfassen den vollen Nutzen für die Patienten nicht, es ist sehr auffällig bei den Patienten, die ich kümmern, dass sie in der Lage sind, Dinge zu tun, die sie vorher nicht nach der Behandlung mit ivacaftor haben konnten. Sie fühlen sich besser und fähiger Um für die Zukunft zu planen."

Weniger Patienten in den ivacaftor-Behandlungsgruppen setzten die Behandlung aufgrund von unerwünschten Ereignissen im Vergleich zu Placebo in beiden Studien ein. Die meisten unerwünschten Ereignisse, die mit ivacaftor assoziiert wurden, waren mild bis mäßig, mit einigen der häufigsten einschließlich Kopfschmerzen, Infektion der oberen Atemwege, Hautausschlag, Durchfall und Bauchschmerzen.

Daten, die aus der Follow-up-PERSIST-Studie berichtet wurden, zeigten, dass Verbesserungen der Lungenfunktion mit ivacaftor für Patienten fortgesetzt wurden, die die Behandlung von den STRIVE- und ENVISION-Studien für bis zu 96 Wochen fortsetzten. Diejenigen, die von Placebo zu Open-Label-ivacaftor umgestellt wurden, zeigten ähnliche Verbesserungen in FEV1 zu denen, die bei den Patienten beobachtet wurden, die mit dem Medikament während der Placebo-kontrollierten Studien beginnen.

Berichterstattung über die Ergebnisse, Dr. Edward McKone, Berater Atemstudent am St. Vincent University Hospital, Dublin, Irland, sagte:

"Wir haben drei Hauptsachen gesehen: Die Wirksamkeit mit ivacaftor wird bis zu 96 Wochen aufrechterhalten, reproduzierbare Vorteile für die Placebo-Gruppen in den ursprünglichen Versuchen, und vor allem das gesamte Sicherheitsprofil zeigte keine neuen Sicherheitsbedenken."

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