Kalydeco empfohlen für die behandlung der zystischen fibrose


Kalydeco empfohlen für die behandlung der zystischen fibrose

Etwa 60.000 Europäer leiden unter zystischer Fibrose, einer seltenen und lebensbedrohlichen genetischen Störung, die durch eine Mutation des CFTR-Gens verursacht wird, die den Salz- und Wassertransport im Körper reguliert. Die CFTR-Mutation bei zystischen Fibrosepatienten erlaubt zu viel Salz und Wasser in Zellen, was zu einem Aufbau von dicken, klebrigen Schleim in den Körperröhren und Durchgängen führt, die die Lunge, das Verdauungssystem und andere Organe schädigen. Symptome treten in der Regel während der frühen Kindheit auf und erscheinen als anhaltender Husten, wiederkehrende Brust- und Lungeninfektionen und schlechte Gewichtszunahme.

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat eine Waise-benannte Medizin namens Kalydeco (ivacaftor) empfohlen, um zystische Fibrose bei Kindern über dem Alter von 6 Jahren zu behandeln, die eine G551D-Mutation im Cystic fibrose transmembrane regulator (CFTR) Gen haben. Kalydeco wurde in nur 150 Tagen vom Ausschuss für Arzneimittel für den menschlichen Gebrauch (CHMP) unter dem EMA beschleunigten Beurteilungsverfahren überprüft, das den Überprüfungsprozess beschleunigt, um Patienten mit neuen Medikamenten zu versorgen, die von großem Interesse der öffentlichen Gesundheit sind.

Im Gegensatz zu den derzeit verfügbaren Therapien, die nur die Konsequenzen der Krankheit adressieren, ist Kalydeco die erste Behandlung, die auf den zugrunde liegenden Mechanismus der zystischen Fibrose hinweist, indem sie die Funktion des mutierten CFTR-Proteins wiederherstellt und somit Patienten mit einem innovativen therapeutischen Ansatz versorgt.

Kalydeco zeigte eine verbesserte Lungenfunktion bei zystischen Fibrosepatienten mit der spezifischen G551D-CFTR-Mutation in klinischen Studien. Bei den am häufigsten vorkommenden Nebenwirkungen handelt es sich um Bauchschmerzen, Durchfall, Schwindel, Hautausschlag, Reaktionen der oberen Atemwege, einschließlich Infektionen der oberen Atemwege, Nasenstauung, Pharynx-Erythem, Oropharynxschmerzen, Rhinitis, Sinusstauung und Nasopharyngitis sowie Kopfschmerzen und Bakterien In sputum Langfristige Sicherheitsdaten für Kalydeco sind bisher nicht verfügbar und werden daher, wie alle neu zugelassenen Medikamente genau überwacht werden.

Bisher wurden drei der acht Medikamente, die unter der beschleunigten Beurteilung der Agentur zugelassen wurden, Waisen-Medikamente. Die Agentur wartet derzeit darauf, dass die E.C. die Entscheidung über ihre Empfehlungen verabschiedet.

On Kalydeco 5 months (Video Medizinische Und Professionelle 2019).

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