Prochymal - erste stammzellen-medikament genehmigt


Prochymal - erste stammzellen-medikament genehmigt

Zum ersten Mal in der Geschichte wurde ein Stammzellarzt für die Marktzulassung zugelassen.

Prochymal® (remestemcel-L) ist auch das erste Medikament für die Behandlung von akuter Graft-vs-Host-Krankheit (GvHD) bei Kindern, eine verheerende Komplikation der Knochenmark-Transplantation, die fast 80% aller betroffenen Kinder tötet, viele Von denen nur wenige Wochen nachdem sie diagnostiziert wurden.

GvHD ist die führende Ursache für die Transplantat-bedingte Mortalität, verursacht durch einen immunologischen Angriff. Schwere GvHD kann Blasenbildung der Haut, Darmblutung und Leberversagen verursachen und ist mit einer Sterberate von bis zu 80% extrem schmerzhaft. Gegenwärtig sind die First-Line-Standardtherapien für GvHD Steroide. Angesichts der Tatsache, dass die Erfolgsrate von Steroiden nur 30 bis 50% beträgt, ist die einzige andere Therapie, wenn Steroide versagen, auf immunsuppressive Mittel beschränkt, die off-label mit wenig Nutzen und signifikanten Toxizitäten verwendet werden. Bis zur Genehmigung von Prochymalen gab es keine andere Therapie für GvHD.

Osiris Therapeutics Inc. erhielt die Zulassung für Prochymal unter Health Canada's Hinweis auf die Einhaltung der Bedingungen (NOC / c). A NOC / c ist eine Zulassung zur Vermarktung eines Arzneimittels mit der Bedingung, dass der Hersteller zusätzliche Studien zur Überprüfung des klinischen Nutzens durchführt. Dieser Weg bietet Zugang zu Behandlungen für ungedeckte medizinische Bedingungen und hat gezeigt, seine Vorteile überwiegen seine Risiken in klinischen Studien.

Andrew Daly, M.D., klinischer Associate Professor von der Abteilung für Medizin und Onkologie an der Universität von Calgary, Kanada und führender Forscher von Prochymal's Phase 3 klinischen Programm erklärte:

"Ich bin sehr stolz auf die Führungsrolle, die Kanada in der fortschreitenden Stammzelltherapie übernommen hat und besonders erfreut hat, dass diese historische Entscheidung Kindern hilft, die ansonsten wenig Hoffnung haben würden. Infolge der umfassenden Überprüfung von Health Canada haben die Ärzte nun eine off-the- Regal-Stammzelltherapie in ihrem Arsenal, um GvHD zu bekämpfen. Ähnlich wie die Einführung von Antibiotika in den späten 1920er Jahren, mit Stammzellen haben wir nun offiziell den ersten Schritt in dieses neue Paradigma der Medizin genommen."

C. Randal Mills, Ph.D., Präsident und Chief Executive Officer von Osiris angekündigt:

"Heute ist nicht nur ein toller Tag für Osiris, sondern für alle, die an der verantwortlichen Entwicklung von Stammzelltherapien beteiligt sind. Am wichtigsten ist heute ein toller Tag für Kinder und ihre Familien, die diese schreckliche Krankheit tapfer aussehen, während heute die erste Genehmigung steht Von einer Stammzelle Droge, jetzt, dass die Tür geöffnet worden ist, wird es sicher nicht die letzte sein."

Prochymal ist eine intravenöse Formulierung von mesenchymalen Stammzellen (MSCs), die aus dem Knochenmark von gesunden erwachsenen Spendern im Alter zwischen 18 und 30 Jahren abgeleitet sind. Die MSCs werden aus dem Knochenmark ausgewählt und in Kultur angebaut und produzieren bis zu 10.000 Dosen Prochymal von einem einzigen Spender. Das Medikament ist ein echtes Standard-Stammzellenprodukt, das gefroren gelagert wird, bis es benötigt wird. Prochymal wird durch eine einfache intravenöse Linie infundiert, ohne die Notwendigkeit zu schreiben oder immunsuppress der Empfänger. Das Medikament befindet sich derzeit in Phase-3-Studien für refraktäre Morbus Crohn, sowie klinische Studien zur Behandlung von Herzinfarkten und Typ-1-Diabetes.

Gesundheit Kanada gewährte die Zulassung von Prochymal für die Behandlung von akutem GvHD bei Kindern, die auf Steroide nicht reagieren, basierend auf den Ergebnissen der Medikamente der klinischen Studien. Prochymal wurde von einem unabhängigen Fachberatungsgremium empfohlen, das beauftragt wurde, die Drogensicherheit und Wirksamkeit zu beurteilen.

Die Studien zeigten, dass bei 61 bis 64% der Kinder mit akutem GvHD, die auf Steroide nicht reagierten, Prochymal eine klinisch signifikante Reaktion an 28 Tagen nach Beginn der Therapie hervorrief. Im Vergleich zu einer historischen Kontrollpopulation von pädiatrischen Patienten mit refraktärem GvHD (p = 0,028) zeigte Prochymal auch eine statistisch wichtige Verbesserung des Überlebens, wobei der größte Überlebensniveau bei denen mit den schwersten Formen von GvHD festgestellt wurde. Eine der Voraussetzungen für die Zulassung ist, dass der klinische Nutzen von Prochymal in einem Fall, der mit einer bestätigenden Prüfung übereinstimmt, weiter evaluiert wird. Alle Patienten, die Prochymal erhalten, werden ermutigt, daran teilzunehmen, um die Langzeitwirkungen der Therapie zu überwachen.

Joanne Kurtzberg, Leiterin des Pädiatrischen Knochenmark-Transplantationsprogramms an der Duke University und Lead Investigator for Prochymal erklärt:

"Refraktäres GvHD ist nicht nur tödlich für die Patienten, die es leidet, sondern ist verheerend für die Familie, Freunde und Betreuer, die hilflos sehen, wie die Krankheit fortschreitet. Ich habe persönlich gesehen Prochymal umgekehrt die schwächenden Auswirkungen von schweren GvHD in vielen meiner Patienten und Jetzt, nach fast zwei Jahrzehnten der Forschung, die Daten zeigen konsequent hohe Response-Raten, ein starkes Sicherheitsprofil und verbesserte Überleben deutlich unterstützen die Verwendung von Prochymal in der Verwaltung von feuerfesten GvHD."

Prochymal wird in diesem Jahr in Kanada kommerziell erhältlich sein und ist derzeit für Erwachsene und Kinder unter einem erweiterten Zugangsprogramm (EAP) in verschiedenen Ländern, einschließlich der U.S.

Peter Friedli, Vorsitzender und Mitbegründer von Osiris erklärte:

"Heute macht Osiris das Versprechen der Stammzellforschung in die Realität und liefert jahrzehntelange medizinische und wissenschaftliche Forschung. Es dauerte 20 Jahre harte Arbeit und Beharrlichkeit und ich möchte mich persönlich für alle engagieren für ihre Hingabe an diese wichtige Mission danken."

Osiris hat einen umfassenden Schutz des geistigen Eigentums in Bezug auf Prochymal, der 48 ausgestellte Patente umfasst. Gesundheit Kanada hat dem Unternehmen auch eine achtjährige regulatorische Exklusivität innerhalb des Territoriums für Prochymal gewährt, mit einer zusätzlichen 6-Monats-Verlängerung auf der Grundlage, dass das Medikament für die pädiatrische Population gedacht ist.

Daniel Kraft: Medicine's future? There's an app for that (Video Medizinische Und Professionelle 2019).

Abschnitt Probleme Auf Medizin: Medizinische übung