Motor neurone disease sieht den stammzelldurchbruch


Motor neurone disease sieht den stammzelldurchbruch

Ein Durchbruch in einem Stammzellen-Programm, das von der britischen MND Association finanziert wurde, hat die Chancen, effektive Behandlungen für Motor Neurone Disease (MND) zu entwickeln, von denen die vorherrschende Form Amyotrophische Lateralsklerose (ALS) ist, erheblich verbessert.

Ein internationales Team, das von der britischen Universität Edinburgh und dem King's College London und der Columbia University in New York geleitet wird, hat zum ersten Mal lebendige menschliche Motorneurone mit den wichtigsten Eigenschaften von MND / ALS gemacht. Sie machten die erkrankten Nervenzellen mit Stammzellen aus adulter Haut.

Mit solch einem Labor-Modell einer Krankheit zu hand erheblich verbessert die Geschwindigkeit, mit denen potenzielle neue Medikamente gescreent werden können, und hilft erweitern Verständnis der Krankheit.

Programmleiter Dr. Siddharthan Chandran, Professor für Neurologie an der Universität Edinburgh und Kollegen, schreiben über diesen wichtigen Meilenstein in der 26 März online, vor Druck, Ausgabe von PNAS .

Chandran sagte in einer Erklärung:

"Mit Patienten Stammzellen zu modellieren MND in einem Gericht bietet unzählige Möglichkeiten, wie wir die Ursache dieser schrecklichen Krankheit sowie die Beschleunigung der Wirkstoff-Entdeckung durch die Bereitstellung einer kostengünstigen Weg, um viele Tausende von möglichen Behandlungen zu testen.

Motor Neuron Disease (MND) ist ein Begriff, der mehrere verschiedene Bedingungen, die durch die vorzeitige Degeneration der motorischen Nerven (genannt Neuronen oder Neuronen).

Wenn die Krankheit fortschreitet, verursacht sie Schwäche und Verschwendung von Muskeln, was zu einem allmählichen Verlust der Beweglichkeit in Armen und Beinen und Schwierigkeiten mit Sprache, Schlucken und Atmen führt.

Es gibt vier Haupttypen von MND, die jeweils Menschen auf unterschiedliche Weise beeinflussen. Die häufigste Form ist ALS, die durch Schwäche und Verschwendung in den Gliedern gekennzeichnet ist.

Die durchschnittliche Lebenserwartung für ALS ist von zwei bis fünf Jahren nach Beginn der Symptome, obwohl es seltene Beispiele von Menschen mit ALS gibt, die viel länger leben, vielleicht der berühmteste der 70-jährige britische theoretische Physiker Stephen Hawking, der diagnostiziert wurde In seinen frühen 20er Jahren.

Eine seltene, geerbte Form von MND wird durch eine Mutation im TDP-43-Gen verursacht (die Mutation wird als M337V bekannt). Obwohl die Mutation selbst selten ist, spielt das Protein, das das Gen codiert, eine Schlüsselrolle in der Mehrheit der MND-Fälle.

Für ihre Studie nahmen Chandran und Kollegen Hautzellen von einem 56-jährigen männlichen Spender mit der seltenen Form des TDP-43-Gens und unter Verwendung eines Cocktails von Chemikalien, "umprogrammiert" sie zu ersten Stammzellen (induzierte pluripotenten Stammzellen oder IPSCs, nicht anders als die, die von Embryonen abgeleitet wurden) und dann Motorneurone.

Die motorischen Neurone mit dem abnormen TDP-43 waren anders als Motorneurone aus Hautzellen von gesunden Menschen in mehreren verschiedenen und wichtigen Features. Zum Beispiel lebten sie nicht so lange und sie waren anfälliger für Schäden.

Die Forscher fanden auch heraus, dass das Protein aus dem fehlerhaften TDP-43-Gen eine größere Tendenz hatte, sich zu aggregieren und Klumpen zu bilden. Diese "Mißakkumulation" ist ein Markenzeichen von erkrankten Neuronen in MND und bietet Wissenschaftlern die erste Gelegenheit, direkt die Wirkung von abnormen TDP-43 auf lebende menschliche Zellen zu beobachten.

In einer Erklärung beschreibt die MND Association die Studie als "Proof of Princip", dass Hautzellen erfolgreich in kranke motorische Neurone umgewandelt werden können und ein bedeutender Meilenstein im Programm von £ 800.000, dessen Ziel es ist, ein robustes menschliches Zellmodell von MND zu produzieren Das die zellulären Ereignisse, die im Patienten passieren, treu spiegelt und von Wissenschaftlern auf der ganzen Welt genutzt werden kann.

Dr. Brian Dickie, Direktor der Forschungsentwicklung bei der MND Association, sagte, dass die Leistung auch "ein Beweis für die Bedeutung der internationalen Zusammenarbeit sei, mit hervorragenden Wissenschaftlern von führenden Institutionen auf der ganzen Welt, die sich auf das gemeinsame Ziel des Verstehens konzentrieren und letztlich diese verheerende besiegen Krankheit".

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