Gen-therapie wirkt effektiv bei der behandlung von blindheit


Gen-therapie wirkt effektiv bei der behandlung von blindheit

Forscher aus der Perelman School of Medicine an der University of Pennsylvania und dem Children's Hospital von Philadelphia haben eine aktuelle Studie, veröffentlicht in Wissenschaft Translational Medicine Die sich auf die Gentherapie für angeborene Blindheit konzentriert. Die Wissenschaftler konnten sich bei 3 erwachsenen Patienten, die zuvor in einem Auge behandelt worden waren, verbessern. Die Forscher nutzten die gleiche Behandlung im zweiten Auge der Patienten, und sie konnten in leichten Situationen sehen und auch ihren Weg finden. Es wurden keine widersprüchlichen Wirkungen gemeldet.

Die Wissenschaftler berichten, dass die ersten und zweiten Behandlungen keine Immunreaktionen hatten, die die verabreichten Gene abbrach. Dies geschah in früheren Studien der Gentherapie bei verschiedenen Krankheiten. Diese Studie konzentrierte sich insbesondere auf die Behandlung von Leber angeborenen Amaurose (LCA), einer Netzhautkrankheit, die zu einem vollständigen Verlust des Sehvermögens führt, wenn die Person ein Erwachsener ist.

Jean Bennett, M.D., Ph.D, F.M Kirby, Professor für Ophthalmologie in Penn., Sagte:

"Die Patienten haben uns erzählt, wie sich ihr Leben seit der Gentherapie verändert hat. Sie können nachts umhergehen, einkaufen für Lebensmittel und die Gesichter der Menschen erkennen - alles, was sie vorher nicht tun konnten Objektiv messen Verbesserungen in Lichtempfindlichkeit, Seitensicht und andere visuelle Funktionen."

Während ihrer Forschung nutzten die Forscher Neuroimaging, um ein schwach blinkendes Schachbrettmuster vor dem Patientenauge zu blitzen, das vor kurzem behandelt worden war. Sie fanden heraus, dass ein Teil des Gehirns, der für die Vision verantwortlich war, infolge der funktionellen Magnetresonanztomographie (MRT) aufgehellt wurde.

Manzar Ashtari, Ph.D., der Kinderkrankenhaus von Philadelphia, und der Co-Leiter der Studie sagt:

"Dieser Befund sagt uns, dass das Gehirn auf die Empfindlichkeit des Auges reagiert, um Licht zu beleuchten".

Das Team verabreichte Patienten mit einem Vektor, einem genetisch manipulierten Adeno-assoziierten Virus, der eine normale Version des Gens namens RPE65 trug, die in einer Form von LCA mutiert ist. LCA ist eine Anhäufung von erblichen Netzhauterkrankungen, bei denen eine Genmutation die Produktion eines Enzyms fordert, das für Lichtrezeptoren in der Netzhaut notwendig ist.

Vor dieser Studie führten die Forscher eine Studie in Octorber von 2009, mit der gleichen Gentherapie. Die Studie umfasste 12 Freiwillige mit LCA. Vier dieser Patienten waren unter dem Alter von 11 Jahren, als sie für die Blindheit behandelt wurden. Sie haben nur ein Auge bei den Patienten behandelt - was auch immer das Auge besser sehen konnte, und die Studie hatte offensichtliche Ergebnisse - 6 Patienten konnten sich besser sehen und wurden nicht mehr als "rechtlich blind" betrachtet. Obwohl die Tierversuche bewiesen haben, dass die Wiederverabreichung der Behandlung im zweiten Auge sicher war, waren die Forscher skeptisch, dass der Vektor im Auge, der nicht behandelt worden war, möglicherweise zu entzündlichen Reaktionen führen könnte, die die Vorteile des Auges wegnehmen könnten Das wurde nicht behandelt

Das Auge ist etwas getrennt vom körpereigenen Immunsystem, daher war die Sorge nicht hoch in Bezug auf die entzündlichen Reaktionen, aber weitere Tests mussten in der Praxis durchgeführt werden.

Bennett kommentiert:

"Unsere Sorge war, dass die erste Behandlung eine Impfstoff-ähnliche Immunantwort verursachen könnte, die das Immunsystem des Individuums auf eine Wiederholungsbelastung reagieren könnte."

Wie die erste Studie, Albert M. Maguire, M.D, ein Studien-Co-Autor und Professor für Augenheilkunde bei Penn, verabreicht den Vektor im Auge, die zuvor unbehandelt war, bei 3 Patienten im Kinderkrankenhaus von Philadelphia. Diese Patienten erhielten Behandlung 3 Jahre zuvor. Die Autoren begannen dann, die Patienten für 6 Monate zu beobachten, nachdem sie mit dem Vektor verabreicht worden waren. Die grössten Fortschritte waren die Lichtempfindlichkeit, einschließlich der Anerkennung des Schülers, wenn es in einer Reihe von verschiedenen Intensitäten gesehen wurde. Von den 3 Patienten konnten sich 2 durch einen Hindernislauf in sehr schwachen Situationen durchsetzen.

Die Studie zeigte keine signifikanten Probleme, und sie entdeckten tatsächlich etwas, das sie nicht suchten. Die fMRI-Befunde zeigten eine Verbesserung der Hirnreaktionen im ersten behandelten Auge, nicht nur die neu behandelten. Die Forscher sagen, das ist wahrscheinlich, weil die Augen in der Lage waren, sich gegenseitig zu parametrieren, um die Objekte zu vergrößern, die sie sehen wollten.

Die Autoren sagen, dass es wichtig ist, dass weitere Untersuchungen durchgeführt werden, um sicherzustellen, dass die Gentherapie eine wirksame und sichere Methode zur Behandlung von Netzhauterkrankungen beim Menschen ist.

Bennett schließt:

"Allerdings sind die Erkenntnisse gut für die Behandlung der zweiten Auge in den verbleibenden Patienten aus der ersten Studie - einschließlich Kinder, die bessere Ergebnisse haben können, weil ihre Retinas nicht so stark wie die der Erwachsenen degeneriert haben. Was ist mehr, die Forschung hält Versprechen Für die Verwendung eines ähnlichen Gentherapie-Ansatzes für andere Netzhauterkrankungen."

Das Kinderkrankenhaus von Philadelphia und das Zentrum für zelluläre und molekulare Therapeutika (CCMT) sponsoren beide Versuche und konstruierten den Vektor, der das Korrekturgen trug. Der Direktor von CCMT, Katherine A. High, M. D. und Pionier-Gentherapie-Forscher, war der Co-Autor beider Studien.

CCMT, die Stiftung Kämpfende Blindheit, die National Institutes of Health, Forschung zur Verhinderung von Blindheit, Hoffnung für Vision, Paul und Evanina Mackall Foundation Vertrauen am Scheie Eye Institute, der F.M Kirby Foundation und anonyme Spender finanzierten diese Studie.

Georg Birkmayer und Manfred Doepp: NADH Knorpel und Gelenke regenerieren (Video Medizinische Und Professionelle 2021).

Abschnitt Probleme Auf Medizin: Krankheit