Studie identifiziert die meisten effektiven möglichkeiten, um progression in huntington-krankheit zu beurteilen, die die entwicklung von disease-modifizierenden medikamenten beschleunigen könnte


Studie identifiziert die meisten effektiven möglichkeiten, um progression in huntington-krankheit zu beurteilen, die die entwicklung von disease-modifizierenden medikamenten beschleunigen könnte

Forscher haben eine Reihe von objektiven, validierten Maßnahmen zur Bewertung neuer Behandlungen für Huntington-Krankheit (HD) in Phase 2 und 3 klinischen Studien identifiziert. Nach den Forschern, deren Erkenntnisse online veröffentlicht worden sind, Die Lanzettenneurologie , Die Entdeckung sollte die Zukunft neue Drogenprobe Chancen auf Erfolg zu verzögern beginnen und reduzieren die Schwere der HD zu erhöhen.

`Lead Autor, Sarah Tabrizi von University College London's Institut für Neurologie in London, Großbritannien, erklärt:

"HD-Forschung ist an einem kritischen Punkt, mit neuen Medikamenten in den späteren Stadien der Entwicklung, und wir schlagen eine Batterie von Bewertungen für den Einsatz in klinischen Studien bei Menschen mit frühen HD vor. Hypothetische Behandlungseffekte durch langsame Längsänderungen in diesen Maßnahmen definiert werden sollte Erkennbar über eine realistische Zeitskala mit praktischen Stichprobengrößen. Diese neuen Werkzeuge bieten einen entscheidenden Beitrag zu unserem ultimativen Ziel, effektive Behandlungen für diese verheerende Bedingung zu schaffen."

Gegenwärtig hängen klinische Arzneimittelversuche für HD-Behandlungen von der einheitlichen Huntington-Krankheitsbewertungsskala (UHDRS) als Standard-Ergebnismaß ab, da diese Skala jedoch nur eine begrenzte Zuverlässigkeit und Empfindlichkeit aufweist, kann es nicht ausreichend sein, wichtige Änderungen zu überprüfen Krankheitsverlauf innerhalb kurzer Zeit. Eine zuverlässigere Prüfmethode für mögliche Behandlungen ist daher erforderlich.

Die TRACK-HD-Studie wurde durchgeführt, um Biomarker zu identifizieren, die verwendet werden könnten, um die Progression von HD vorherzusagen und präziser zu messen. Die Forscher schrieben insgesamt 366 Personen aus verschiedenen Ländern (Kanada, Frankreich, Großbritannien, Niederlande). Zu den Teilnehmern gehörten 120 Patienten, die vorsymptomatische Träger der HD-Gen-Mutation waren, 123 Patienten mit frühen symptomatischen HD und 123 gesunden Kontrollen. Die Forscher verglichen alle Teilnehmer in einer Reihe von Techniken, um ihre motorische Funktion, Verhalten, Kognition und fortgeschrittene Gehirn-Bildgebung zu beurteilen.

Im Jahr 2011 beobachteten die Forscher im Januar 2011 eine breite Palette von Veränderungen der neuroimaging und klinischen Maßnahmen bei prä-symptomatischen Individuen, wie z. B. progressive Reduktion der weißen Substanz und des gesamten Hirnvolumens sowie einen Rückgang der kognitiven und Motor Funktion.

Die 2-jährige Folgemaßnahme zielte darauf ab, die Leistungsfähigkeit dieser Maßnahmen im Hinblick auf die Verfolgung der Progression der Krankheit auf einer jährlichen Basis zu bestimmen und ihre Auswirkungen auf die Bewertung der potenziellen Sensitivität und Wirksamkeit zu berechnen.

Nach 24 Monaten entdeckten Forscher, dass die Gehirn-Imaging-Technik-Maßnahmen die wirksamsten bei der Erkennung von Progression der Krankheit, mit Maßnahmen der Hirnatrophie zunehmend mit einer wesentlich höheren, messbaren Rate bei Teilnehmern ohne spürbare Symptome und solche mit frühen HD. Sie haben auch die stärksten Ergebnismaß für beide Stufen der Krankheit, aber nach den Autoren, muss es identifiziert werden, welche Maßnahmen haben Kausal Assoziationen mit funktionalen Rückgang.

Verglichen mit der Kontrollgruppe zeigte die frühe Huntingdon-Krankheitsgruppe auch eine erhebliche Verschlechterung der funktionellen, kognitiven und motorischen Funktion bei der 2-jährigen Nachuntersuchung. Die traditionell genutzten UHDRS-Maßnahmen wurden durch ein schnelles Gewindeschneiden übertroffen, was sich als die empfindlichsten Motorbewertungen erwies.

In einer abschließenden Aussage sagen die Forscher:

"Zukünftige Studien zur Untersuchung der Gültigkeit der Marker als Indikatoren für eine klinisch sinnvolle und potenziell reversible Progression werden die Entwicklung von Behandlungen für diese verheerende neurodegenerative Erkrankung vorantreiben."

Karl Kieburtz von der University of Rochester in New York, USA, in einem verknüpften Kommentar:

"Mit Methoden, die eine verbesserte Präzision und Vorhersagbarkeit aufweisen, sollten die Stichprobengröße und die Testdauer-Schätzungen abnehmen. Diese Methoden, gepaart mit Testentwürfen, die zur Ermittlung und Verwerfung von nicht hilfreichen Interventionen entwickelt wurden, sollten den Prozess der Suche nach effektiven Behandlungen für HD und andere neurodegenerative Erkrankungen beschleunigen."

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