Jakafi (ruxolitinib) genehmigt für knochenmark-erkrankung myelofibrose, us fda


Jakafi (ruxolitinib) genehmigt für knochenmark-erkrankung myelofibrose, us fda

Jakafi (Ruxolitinib) wurde von der FDA (Food and Drug Administration) für die Behandlung von Myelofibrose, eine schwere Knochenmark-Krankheit, die die körpereigene Produktion von Blutzellen stört, genehmigt. Die FDA sagt, dass dies die erste Droge ist, die für diesen Zustand genehmigt wird.

Myelofibrose, eine Art chronische Leukämie, führt zu einer ausgedehnten Narbenbildung des Knochenmarks - Knochenmark wird effektiv durch Narbengewebe ersetzt, was zu schwerer Anämie, Müdigkeit, Schwäche und typischerweise einer vergrößerten Leber oder Milz führt, weil Blutzellen in diesen Organen hergestellt werden. Die Patienten fühlen sich oft voll, haben Muskel- und Knochenschmerzen, Schmerzen unter den Rippen, Bauchbeschwerden, Juckreiz (Pruritus) und Nachtschweiß.

Myelofibrose gehört zu einer Gruppe von Krankheiten namens MPNs (myeloproliferative Neoplasmen). Patienten haben begrenzte Behandlungsmöglichkeiten und eine schlechte Prognose. Es wird geschätzt, dass zwischen 16.000 und 18.500 Personen in den USA mit Myelofibrose leben.

Jakafi hemmt JAK 1 und 2 (Janus Associated Kinase); Diese beiden Enzyme spielen eine Rolle bei der Funktionsweise des Immunsystems und bei der Regulierung des Blutes. Bei der Myelofibrose erfolgt die Deregulierung von JAK 1 und 2.

Richard Pazdur, M.D., Direktor des Amtes für Hämatologie und Onkologie Produkte in der FDA-Zentrum für Drug Evaluation and Research, sagte:

"Jakafi stellt ein weiteres Beispiel für einen zunehmenden Trend in der Onkologie dar, wo ein detailliertes wissenschaftliches Verständnis der Mechanismen einer Erkrankung ein Medikament auf spezifische molekulare Wege richten kann. Die klinischen Studien, die zu dieser Zulassung führten, konzentrierten sich auf Probleme, die Patienten mit Myelofibrose häufig begegnen, Einschließlich vergrößerter Milz und Schmerzen."

In einem Kommuniqué informierte die Incyte Corporation, die Macher von Jakafi,:

"(FDA) hat die Zulassung von Jakafi (Ruxolitinib) für die Behandlung von Patienten mit intermediärer oder hochgefährlicher Myelofibrose (MF), einschließlich primärem MF, Post-Polyzythämie vera MF und post-essentielle Thrombozytämie MF, verliehen Hochrisiko-MF repräsentieren 80 bis 90 Prozent der MF-Patienten."

Die FDA beurteilte zwei randomisierte Phase-III-Studien (COMFORT-I und COMFORT-II) mit 528 Teilnehmern, die Jakafis Sicherheit und Wirksamkeit untersuchten. Alle Patienten hatten entweder nicht richtig von der verfügbaren Myelofibrose-Therapie profitiert oder waren nicht für allogene Knochenmark-Transplantation geeignet. Allogene Knochenmark-Transplantation ist, wenn der Patient blutbildende Stammzellen von einem Spender erhält, der genetisch ähnlich ist (nicht unbedingt genetisch identisch). Alle Teilnehmer hatten Splenomegalie (vergrößerte Milz); Sie alle erforderten Behandlung für Symptome im Zusammenhang mit Myelofibrose.

Die Teilnehmer gliederten sich in drei Gruppen:

  • Die Jakafi-Gruppe
  • Die Placebo-Gruppe (Zucker-Pille)
  • Die beste Therapiegruppe - sie erhielten entweder Glucocorticoide oder Hydroxyharnstoff
Die Ergebnisse zeigten, dass ein größerer Anteil derjenigen in der Jakafi-Gruppe eine Verringerung der Milzgröße von 35% oder mehr im Vergleich zu denen in den beiden anderen Gruppen hatte.

Ein größerer Prozentsatz derjenigen in der Jakafi-Gruppe hatte eine Verringerung der Myelofibrose-bezogenen Symptome von mindestens 50%. Symptome zitiert von denen, die die Versuche waren Pruritus (Juckreiz), Knochen oder Muskelschmerzen, Nachtschweiß und Bauchbeschwerden.

Für die Teilnehmer der Jakafi-Gruppe waren die folgenden schwerwiegenden Nebenwirkungen: Übelkeit, Schwindel, Kopfschmerzen, Dyspnoe (Kurzatmigkeit), Durchfall, Müdigkeit, Anämie und Thrombozytopenie (niedrige Blutplättchenspiegel).

Jakafis FDA-Einreichung wurde schneller als üblich überprüft - unter dem Priority Review-Programm. Das FDA's Priority Review Programm ist für Medikamente reserviert "... kann erhebliche Fortschritte in der Behandlung über die verfügbare Therapie oder die eine Behandlung, wenn keine adäquate Therapie gibt.

Das Ziel der Überprüfung war der 3. Dezember 2011, daher war diese Genehmigung vor der Zeit.

Dosierung - Für die Mehrheit der Patienten beträgt die empfohlene Anfangsdosis 15 mg oder 20 mg, zweimal täglich, oral zu nehmen (verschluckt). Die Dosierungen hängen von der Thrombozytenzahl ab. Ärzte sollten Dosierungen nach Wirksamkeit und Sicherheit anpassen. Vor der Verschreibung von Jakafi muss eine Blutzellzahl durchgeführt werden. Vollständige Blutwerte sollten je zwei bis vier Wochen durchgeführt werden, bis die Dosen stabilisiert sind.

Jakafi® ruxolitinib) Mechanism of Action (MOA) Video (Video Medizinische Und Professionelle 2018).

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