Fda genehmigt cord blood für stammzelltransplantation


Fda genehmigt cord blood für stammzelltransplantation

Die US Food and Drug Administration (FDA) hat das erste Produkt genehmigt, um Nabelschnurblut für Stammzelltransplantation zu verwenden. In einer Pressemitteilung am Donnerstag, sagte die Agentur, dass es genehmigt hat Hemacord, entwickelt von der New York Blood Center, als "die erste lizenzierte hämatopoetischen Vorläufer Zellen-Schnur (HPC-C) Zelltherapie".

Hemacord ist "für den Einsatz in hämatopoetischen Stammzell-Transplantation Verfahren bei Patienten mit Störungen, die das hämatopoetische (Blut bildenden) System", sagte die FDA.

Es umfasst bestimmte Blutkrebs und erbliche Stoffwechsel-und Immunsystem-Erkrankungen, und umfasst Knochenmark-Versagen und Beta-Thalassämie.Das Produkt ist auch für die Verwendung mit Kindern angezeigt.

Dr. Karen Midthun, Direktor des FDA-Zentrums für Biologics Evaluation and Research, sagte:

"Die Verwendung von Nervenblut-hämatopoetischen Progenitor-Zelltherapie bietet potenziell lebensrettende Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit diesen Arten von Erkrankungen."

Nabelschnurblut ist eine von drei Quellen von hämatopoetischen Vorläuferzellen (HPCs), die in Transplantationen verwendet werden, wobei die anderen zwei Knochenmark und peripheres Blut sind. Progenitorzellen können sich in eine Vielzahl von Blutzellen verwandeln: Sie sind wie Stammzellen, aber ein wenig weiter unten in der Spezialisierung.

Einmal in Patienten infundiert, wandern HPCs in das Knochenmark, wo sie replizieren und reifen. Wenn sie sich in den Blutkreislauf bewegen, können sie die Anzahl und die Funktion vieler Blutzellen, einschließlich der Immunfunktion, teilweise oder vollständig wiederherstellen.

Dr. Christopher D. Hillyer, Präsident und CEO von New York Blood Center (NYBC), sagte:

"Wir sind begeistert, die erste öffentliche Nabelschnurblutbank mit einem FDA-lizenzierten Produkt für die Transplantation zu sein."

Die NYBC, eine Non-Profit-Organisation von gemeindebasierten Blutzentren, stellt seit 1964 Blut- und Transfusionsprodukte an Krankenhäuser zur Verfügung. 1992 gründete sie das National Cord Blood Program (NCBP) im Howard P. Milstein National Cord Blood Center, Wo seit 1996 hat es Nabelschnurblut-Einheiten für die Transplantation unter einer Investigational New Drug (IND) Befreiung von der FDA zur Verfügung gestellt.

Im Jahr 2009 veröffentlichte die FDA ein Leitfaden, um den Herstellern zu helfen, Lizenzen für ihre Nabelschnurblutprodukte zu beantragen. Darauf folgte eine zweijährige Einführungsphase für die Einreichung eines Lizenzantrags oder eines untersuchenden neuen Arzneimittelauftrags. Der Zeitraum endete am 20. Oktober, und diese Hersteller müssen nun diese Anträge stellen.

NYBC sagte, um ihre FDA-Lizenz zu erhalten, alle "Sammlung und Fertigungsbedingungen der Nabelschnurblut-Einheiten erfüllt FDA-Standards für Produkt-Potenz, Reinheit und Wirksamkeit und Patientensicherheit". Der Lizenzantrag umfasste "umfangreiche Dokumentation der verwendeten Systeme und Kontrollen sowie die Validierungen zur Sicherstellung der Compliance" sowie Sicherheitsdaten aus der Transplantation von mehr als 4.000 Nabelschnurbluttransplantaten.

Die FDA sagte, dass Hemacord eine verpackte Warnung über die Risiken von Graft Versus Host Disease (GVHD), Engraftment-Syndrom, Transplantatversagen und Infusionsreaktionen tragen wird, von denen jeder tödlich sein kann.

Patienten, die Hemacord erhalten, sollten sorgfältig überwacht werden, und ein Arzt, der in der hämatopoetischen Stammzelltransplantation erfahren ist, sollte die Risiko-Nutzen-Bewertung, die Einheitenauswahl und die Verwaltung des Produkts überwachen, stellte die Agentur fest.

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