Huntington-krankheit - pridopidin zeigt versprechen im versuch


Huntington-krankheit - pridopidin zeigt versprechen im versuch

Nach den Ergebnissen der Phase 3 MermaiHD Studie veröffentlicht Online First in Die Lanzettenneurologie , Ein einzigartiges Medikament (Pridopidin), das die Dopamin-Signalisierung in Bereichen des Gehirns kontrollieren Bewegung und Koordination bei Patienten mit Huntington-Krankheit (HD) stabilisiert, eine Bedingung, die durch ein Ungleichgewicht in der Signalisierung chemischen Dopamin gekennzeichnet ist, scheint gut verträglich und verdient weitere Untersuchung.

Bisher hat kein Medikament die Fähigkeit gezeigt, den Verlust der Fähigkeit, Muskeln freiwillig zu bewegen, zu verbessern. Gegenwärtig ist das einzige Medikament, das für die Huntington-Krankheit zugelassen ist, Tetrabenazin. Allerdings behandelt diese Droge nur Chorea (eine abnorme unwillkürliche Bewegungsstörung) und ist mit schwerwiegenden Nebenwirkungen verbunden.

Pridopidin ist Teil einer neuartigen Klasse von Medikamenten, die als Dopidine bekannt sind. Dopidine wirken als dopaminerge Stabilisatoren, um den Dopaminspiegel im Gehirn wieder normal zu bauen. Entdeckungen aus einer Phase-II-Untersuchung zeigten, dass Pridopidin die freiwillige motorische Funktion ohne Chorea verschlechtert hat.

Eine Gruppe von Forschern unter der Leitung von Justo Garcia de Yebenes aus dem Krankenhaus Ramón y Cajal in Madrid, Spanien, führte eine Phase-III-Studie durch, um die potenzielle Sicherheit und Wirksamkeit von Pridopidin als Behandlung von HD-Motorsymptomen weiter zu bewerten. 437 Personen mit Huntington-Krankheit aus 8 Ländern der EU nahmen an der Studie teil. Die Patienten wurden zufällig drei Gruppen zugeordnet; Eine Gruppe erhielt täglich 45 mg Pridopidin, eine Gruppe erhielt 45 mg zweimal täglich und die restliche Gruppe erhielt für 26 Wochen Placebo.

Bei der Erstuntersuchung nutzte das Team eine modifizierte Motorwertung (mMS), die darauf abzielte, 10 Gegenstände, die mit freiwilligen Bewegungen aus der Unified HD-Ratenskala (UHDRS) Gesamt-Motor-Score (TMS) verbunden sind, zu messen, um die Auswirkungen von Pridopidin zu bewerten. Sie beurteilten auch UHDRS-TMS, Verhalten, Depression und Angst sowie kognitive Funktion.

Das Team entdeckte, dass der Unterschied im durchschnittlichen MMS-Scores zwischen den Gruppen nach sechs Monaten der Behandlung nicht beträchtlich war. Allerdings stellten sie fest, dass in einer tertiären Untersuchung die medikamentöse Behandlung zu einer Verbesserung der Gesamtmotorfunktion führte, insbesondere bei Handbewegungen, Augenbewegungen, Dystonie, Gang und Gleichgewicht, gemessen durch UHDRS-TMS bei Personen, die die höhere Dosis des Arzneimittels erhielten Im Vergleich zu Patienten mit Placebo.

Darüber hinaus zeigten zusätzliche Untersuchungen, die nur TeilnehmerInnen, die alle Untersuchungsbesuche absolvierten und Drogenkonserven hatten, mehr als 70% einen erheblichen Nutzen für die höhere Dosis des Arzneimittels. Pridopidin war gut verträglich und hat ähnliche nachteilige Auswirkungen auf Placebo.

Die Forscher erklären:

"Pridopidin hat das Potenzial, die verfügbaren Behandlungen durch die Verbesserung einer anderen Palette von motorischen Defiziten zu ergänzen. Sein Mangel an schweren Nebenwirkungen... deutet darauf hin, dass Pridopidin auch für diejenigen Patienten nützlich sein könnte, die an Standorten behandelt werden, die keine Exzellenzzentren sind Huntington-Krankheit."

In einem kommentierten Kommentar sagte Andrew Feigin vom Feinstein Institut für Medizinische Forschung, New York, USA:

"Eine gut verträgliche Droge, die sogar kleine Vorteile für Patienten mit Huntington-Krankheit produziert, wäre eine sehr willkommene Ergänzung zu den derzeit verfügbaren Behandlungen für diese schwächende Störung... Die Analyse einzelner Items innerhalb des UHDRS-TMS in der MermaiHD-Studie deutet auch darauf hin, dass Pridopidin Könnte von Features profitieren, für die es derzeit keine Behandlungen gibt (Augenbewegungen, Handkoordination, Dystonie und Gang- oder Balanceprobleme)."

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