Firazyr (icatibant injection) genehmigt für akute angriffe des erblichen angioödems, usa


Firazyr (icatibant injection) genehmigt für akute angriffe des erblichen angioödems, usa

Firazyr (icatibant Injektion) wurde von der FDA für akute Anfälle von erblichem Angioödem bei Erwachsenen im Alter von 18+ Jahren genehmigt. Icatibant ist ein potenter und selektiver Bradykinin-B2-Rezeptor-Antagonist - er hemmt die Wirkung von Bradykinin, von dem angenommen wird, dass er HAE (erbliches Angioödem) Symptome von Entzündungen, Schmerzen und lokalisierten Schwellungen verursacht. Es behandelt die klinischen Symptome eines akuten Angriffs.

Erbliches Angioödem , Oft als bezeichnet HAE , Wird durch die unsachgemäße Funktion oder niedrige Niveaus des C1-Inhibitors verursacht, ein Protein, das an der Regulierung beteiligt ist, wie bestimmte Blutgerinnungswege und Immunsysteme funktionieren. Weniger als 30.000 Personen in den USA sind gedacht, HAE zu haben. Es ist eine seltene, genetische Erkrankung, die durch wiederkehrende Episoden der akuten Schwellung gekennzeichnet ist, die manchmal entstellen und häufig schmerzhaft sein kann - in manchen Fällen können Episoden lebensbedrohlich sein.

Schwellung tritt typischerweise im Gesicht, Extremitäten, Stimmbox, Genitalien, Luftröhrchen oder Magen-Darm-Trakt auf, kann aber jeden Teil des Körpers beeinflussen. Wenn der Magen-Darm-Trakt betroffen ist, erlebt der Patient Erbrechen, Übelkeit und Bauchschmerzen. Wenn es in der Atemwege Schwellung gibt, kann das Individuum ersticken.

Curtis Rosebraugh, M.D., M.P.H., Direktor des Amtes für Arzneimittelbewertung II im FDA-Zentrum für Arzneimittelbewertung und Forschung, sagte:

"Firazyr bietet eine neue Möglichkeit, akute Anfälle von HAE zu behandeln und weil es durch eine Injektion im Bauchbereich selbst verabreicht werden kann, können sich die Patienten bei der Anerkennung eines HAE-Angriffs behandeln."

Die FDA überprüfte drei kontrollierte klinische Studien mit 225 Patienten, denen 1.076 Dosen von 30 mg Firazyr verabreicht wurden. Patienten berichteten über den Beginn der Symptomentlastung innerhalb von zwei Stunden nach Erhalt von Firazyr, im Vergleich zu 20 Stunden für diejenigen auf Placebo.

Dies ist die dritte Droge, die die FDA für HAE-Angriffe genehmigt hat. Berinert wurde im Oktober 2009 für die Behandlung von Bauch- und Gesichtsangriffen genehmigt, und Kalbitor für akute Anfälle bei Patienten im Alter von 16 Jahren wurde im Dezember 2009 genehmigt.

Firazyr enthält Patientenberatungsinformationen und Injektionsanweisungen.

Nebenwirkungen, die mit Firazyr verbunden sind, umfassen Hautausschlag, Schwindel, erhöhte Leberenzyme, Infektionsortreaktionen und Fieber.

Timothy Craig, Professor für Medizin & Pädiatrie, Penn State Hershey Medical Center, sagte:

"Bisher haben sich die HAE-Patienten vor Herausforderungen gestellt, die einen schnellen Zugang zu einer akuten Behandlung erlangen, wie zum Beispiel die Notwendigkeit, in das Büro oder Krankenhaus des Arztes zu reisen. FIRAZYR ist eine Behandlung mit nachgewiesener Wirksamkeit, die bei Raumtemperatur getragen und gelagert und von dem Patienten selbst injiziert werden kann FIRAZYR adressiert diese wichtige unerfüllte Notwendigkeit, indem sie HAE Patienten einen schnellen Zugang zu einer akuten Behandlung bietet. "

U.S. HAE Association Executive Vice President Janet Long, sagte:

"Die Unberechenbarkeit von HAE-Attacken kann Grenzen für Patientenreisen, Beschäftigungsmöglichkeiten, Bildungsmöglichkeiten und soziales Leben stellen. Mit dieser Genehmigung haben die Patienten eine wichtige neue Option, um HAE-Angriffe zu behandeln."

Shire Human Genetic Therapies Inc., die Vermarkter der Droge, erklärte, dass Firazyr in vorgefüllten Spritzen kommt, die in Temperaturen bis zu 77 Fahrenheit gelagert werden können, was es zu einem tragbaren und zugänglichen Medikament zur sofortigen Behandlung von HAE-Attacken macht.

Sylvie Grégoire, Präsidentin von Shire Human Genetic Therapies, sagte:

"Shire verfügt über umfangreiche Erfahrung, die die besonderen Bedürfnisse von Patienten mit seltenen Krankheiten durch unsere Führung in diesem Bereich erfüllt. Mit FIRAZYR, das jetzt in 38 Ländern zugelassen ist, freuen wir uns, sowohl diese neuartige Behandlung als auch unser umfassendes OnePath® Patienten Service- und Support-Programm zu vermitteln US HAE Patienten."

Regulierungsbehörden in 38 Ländern, darunter die Europäische Union und nun die USA haben Firazyr für akute HAE-Angriffe bei erwachsenen Patienten genehmigt.

Die Patienten werden geschult, wie man die Firazyr-Injektion selbst verwaltet. Die Mehrheit der Patienten reagiert auf eine Dosis. Manchmal können bis zu zwei zusätzliche Dosen innerhalb von vierundzwanzig Stunden verabreicht werden. Wenn dies erforderlich ist, muss jede zusätzliche Dosis mindestens sechs Stunden auseinander genommen werden.

Administrering av Firazyr® icatibant (Video Medizinische Und Professionelle 2019).

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