Hoffnung für herzinsuffizienz-patienten mit neuer gentherapie entwickelt von forschern am berg sinai


Hoffnung für herzinsuffizienz-patienten mit neuer gentherapie entwickelt von forschern am berg sinai

In einer klinischen Phase-II-Studie, die an der Mount Sinai School of Medicine durchgeführt wurde, fanden Forscher heraus, dass die Herzfunktion bei Menschen, die mit schwerer Herzinsuffizienz behaftet sind, durch eine neue Gentherapie signifikant verbessert oder stabilisiert werden könnte.

Eine signifikante Reduktion der kardiovaskulären Hospitalisierungen wurde bei Patienten beobachtet, die eine hohe Dosis der SERCA2a-Therapie erhielten. Diese Patienten profitierten klinisch von dieser Therapie, die seit langem ein unerfüllter Bedarf in dieser Population ist.

Die renommierte Zeitschrift, Verkehr, Von American Heart Association veröffentlichte diese Daten in ihrer Ausgabe vom 27. Juni. Ein Adeno-assoziierter Virusvektor, der in erster Linie ein inaktives Virus ist, das als Medikationstransporter dient, der für die Abgabe von SERCA2a in Herzzellen verwendet wird.

Es wurde beobachtet, dass die Verabreichung der Therapie bei Menschen mit fortgeschrittener Herzinsuffizienz die Produktion eines Enzyms innerhalb der Herzzellen stimuliert und so ein effektives Pumpen und Funktionalität durch das Herz ermöglicht.

Patienten, die eine hohe Dosis von SERCA2a erhielten, zeigten nach einem Jahr der Therapie eine signifikante Verbesserung oder Stabilisierung in ihrem Herzzustand.

Im Vergleich zu Placebo wurde die Gentherapie mit SERCA2a weitgehend für diese kranke Patientenpopulation genutzt. SERCA2a wurde als ziemlich sicher, ohne erhöhte Hinweise auf unerwünschte Ereignisse, krankheitsbezogene Ereignisse, Laboranomalien oder Arrhythmien.

Roger J. Hajjar, MD der Forschungsdirektor der Sinai's Wiener Familie Cardiovascular Research Laboratories stellte fest, dass

"Wenige Behandlungsmöglichkeiten haben in diesen Patientenpopulationen in den letzten zehn Jahren so bessere klinische Ergebnisse gezeigt."

Arthur und Janet C. Ross Professor für Medizin und Gen- und Zellmedizin, Sinai School of Medicine erklärte,

"Diese Studie stellt ein neues Paradigma für die Behandlung von Herzinsuffizienz durch klinisch Validierung von SERCA2a als neuartiges Ziel dar. Darüber hinaus, indem sie zeigen, dass Adeno-assoziierte Vektoren bei Patienten mit fortgeschrittener Herzinsuffizienz sicher zu verwenden sind, führt diese Studie eine neue Ära für Gentherapie für die Behandlung von scheiternden Herzen."

Die Sicherheit und Wirksamkeit von SERCA2a wurde in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie mit dem Namen "CUPID" (Calcium Up-Regulation durch perkutane Verabreichung von Gentherapie bei Herzkrankheit) durchgeführt. Neununddreißig Patienten mit fortgeschrittener Herzinsuffizienz wurden in diese Studie eingeschrieben und wurden über ein Jahr ausgewertet. Die Patienten wurden randomisiert zu einem der vier Studienarme, die entweder SERCA2a in einer von drei Dosen oder Placebo erhielten. Ein routinemäßiges ambulantes Herzkatheterverfahren wurde angewendet, um die Therapie direkt an das Herz des Patienten zu liefern.

Die Patientengruppe, die eine hochdosierte SERCA2a-Therapie erhielt, zeigte eine Verbesserung und / oder Stabilisierung der Symptome, die Gesamtherzfunktion, die Biomarkeraktivität und die ventrikuläre Mechanik und Funktion. Weiterhin zeigten diese Patienten kardiovaskuläre Hospitalisierungen im Durchschnitt von 0,4 Tagen, was drastisch niedrig ist, verglichen mit 4,5 Tagen in der Placebo-Gruppe.

Dr. Hajjar sagte,

"Obwohl die Herzinsuffizienz-Mortalität im Laufe des letzten Jahrzehnts mit Hilfe von Standard-Pharmakologie- und Apparate-Therapien zurückgegangen ist, werden Patienten mit fortgeschrittener Herzinsuffizienz weiterhin mit hohen Raten sterben. Die CUPID-Studie bietet eine neue therapeutische Option für diese Patienten."

Im Jahr 1999 machte das Team des Mount Sinai unter der Leitung von Dr. Hajjar eine wegweisende Entdeckung des kardialen Ziels. Die hochmodernen maßgeschneiderten Labore am Mount Sinai School of Medicine in New York stellten die Infrastruktur zur Verfolgung und Erforschung ihres markanten Potenzials als Behandlung über die Gentherapie zur Verfügung.

Die U.S.-Zentren für die Krankheitsbekämpfung und Prävention haben festgestellt, dass etwa 5,8 Millionen Amerikaner leiden unter Herzinsuffizienz jedes Jahr, und die Zahl der neu diagnostizierten Fällen steht bei 670.000. Von der Anzahl der Menschen, die Herzinsuffizienz haben, sterben 20% innerhalb eines Jahres der Diagnose. Im Jahr 2010 werden die geplanten Ausgaben für Herzinsuffizienz in den Vereinigten Staaten auf 39,2 Milliarden Dollar geschätzt, die die Kosten für Gesundheitsdienstleistungen, Medikamente und Produktivitätsverluste beinhalten.

Obwohl aggressive medizinische und Geräte-Therapie ist die häufig verwendete Behandlung der Wahl für Herzinsuffizienz, die Bedingung ist festgestellt, dass keine dauerhafte Heilung haben. Kurzatmigkeit, Müdigkeit und Schwellung in den Knöcheln, Füßen, Beinen und manchmal auch dem Abdomen sind die Warnzeichen und die häufigsten Symptome, die für die Diagnose der Herzinsuffizienz verwendet werden.

Die CUPID-Studie wird von der Celladon Corporation finanziert. Das Unternehmen wurde von Dr. Hajjar mitbegründet, der eine Beteiligung an der Celladon Corporation hat und an einem Beirat teilnimmt.

Quelle

Verkehr

Millionen von Lügen - Ablenkungs-Propaganda von der Wirklichkeit #propaganda #Medien #manipulation (Video Medizinische Und Professionelle 2022).

Abschnitt Probleme Auf Medizin: Kardiologie