Pfizer huntington's disease drug scheitert, forschung gestoppt


Pfizer huntington's disease drug scheitert, forschung gestoppt

Huntington's Disease (HD) ist eine genetische Störung, die zu Demenz führt und war eine komplexe Aufgabe für Pharma-Unternehmen zu versuchen, zu erobern. Als die Schlacht wütet, hat eine neue Droge von Pfizer in Phase drei Versuche gescheitert, wie von der medizinischen Riese in dieser Woche berichtet.

Die Erbkrankheit, eine Forschungsgruppe, die aus der ersten Unterstützungsorganisation geboren wurde, war maßgeblich daran beteiligt, das Gen 1993 zu finden. Seit dieser Zeit gibt es wichtige Entdeckungen alle paar Jahre und das Verständnis der Krankheit verbessert sich trotz des Mangels an ausreichend Behandlung.

Aktuelle Forschungsrichtungen beinhalten die Bestimmung des exakten Mechanismus der Erkrankung, die Verbesserung der Tiermodelle, um die Forschung zu beschleunigen, klinische Studien von Arzneimitteln, um Symptome zu behandeln oder das Fortschreiten der Erkrankung zu verlangsamen, und das Studium von Verfahren wie Stammzelltherapie mit dem Ziel der Reparatur von Schäden durch die Krankheit.

David Hung, M.D., Präsident und Chief Executive Officer von Medivation, das war in einer gemeinsamen Anstrengung mit Pfizer sagte:

"Wir sind enttäuscht über die Ergebnisse der HORIZON-Studie, die in dieser Patientenpopulation den hohen, unerfüllten Bedarf gegeben hat. An dieser Stelle werden wir die Entwicklung von Dongon in der Huntington-Krankheit, einschließlich der laufenden Open-Label-Erweiterungsstudie, unterbrechen -Monat-Phase-3-KONZERT-Studie von Dimeon und seine Open-Label-Erweiterung bei Patienten mit leichter bis mittelschwerer Alzheimer-Krankheit.Wir erwarten, um aktuelle Daten von CONCERT im ersten Halbjahr 2012 zu berichten."

Medivation und Pfizer haben eine globale Zusammenarbeit zur Entwicklung und Kommerzialisierung von Dimeon für die Behandlung von Alzheimer-Krankheit und Huntington-Krankheit. Im Rahmen der Vereinbarung arbeiten die Unternehmen am Dimebon-Entwicklungsprogramm zusammen.

Alle homo sapiens haben das Huntingtin-Gen (HTT), welches für das Protein Huntingtin (Htt) kodiert. Ein Teil dieses Gens ist ein wiederholter Abschnitt, der als Trinucleotid-Repeat bezeichnet wird, der in der Länge zwischen Individuen variiert und die Länge zwischen den Generationen verändern kann.

Laut Medilexicon.com:

"Huntington-Krankheit ist eine neurodegenerative Erkrankung, mit Beginn in der Regel im dritten oder vierten Jahrzehnt, charakterisiert durch Chorea und Demenz, pathologisch ist eine bilaterale markierte Atrophie des Putamas und des Kopfes des kaudaten Kerns. Autosomal-dominantes Erbe mit vollständiger Penetranz verursacht Durch Mutation, die mit der Trinucleotid-Wiederholungserweiterung im Huntington-Gen (HD) auf Chromosom 4p assoziiert ist.

Wenn die Länge dieses wiederholten Abschnitts eine bestimmte Schwelle erreicht, erzeugt sie eine veränderte Form des Proteins, genannt mutiertes Huntingtinprotein (mHtt). Die unterschiedlichen Funktionen dieser Proteine ​​sind die Ursache für pathologische Veränderungen, die wiederum die Krankheitssymptome verursachen. Die Huntington-Krankheit Mutation ist genetisch dominant und fast vollständig penetrant: Mutation von einer der HTT-Gene einer Person verursacht die Krankheit.

Es ist nicht nach Geschlecht vererbt, aber die Länge des wiederholten Teils des Gens und damit seine Schwere kann durch das Geschlecht des betroffenen Elternteils beeinflusst werden.

Pfizer Steve Romano, M.D., Senior Vice President, Medicines Development Group Leiter, Primary Care Business Unit fügt hinzu:

"Huntington ist ein herausforderndes Krankheitsgebiet, und wir sind auch enttäuscht über die Ergebnisse der HORIZON. Die Ergebnisse werden voraussichtlich bei einem anstehenden medizinischen Treffen präsentiert."

Die Suche nach einer Lösung wird nach den Forschern fortgesetzt.

Quellen: Die Lanzetten- und Medivations-Pressemitteilung

Huntington's disease research update 2016- The best time to plant a tree -Jeff Carroll & Ed Wild (Video Medizinische Und Professionelle 2018).

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