Hoffnung für zystische fibrose mit hiv zu korrigieren fehlerhafte gene


Hoffnung für zystische fibrose mit hiv zu korrigieren fehlerhafte gene

Ein britischer Wissenschaftler experimentiert mit einer neuen Gentherapie mit HIV, die schließlich fehlerhafte Gene bei zystischen Fibrose Babys korrigieren könnte, bevor sie geboren werden.

Ein genetischer Wissenschaftler am University College, London, Suzanne Buckley, hat erfolgreich HIV als genetischen Materialträger oder "Vektor" verwendet, um fehlerhafte zystische Fybrose-Gene in den Zellen der Lungen von Mäusen zu korrigieren.

Suzanne Buckley präsentiert ihre Ergebnisse am Mittwoch, den 21. März in der diesjährigen British Society for Gene Therapy Konferenz in Warwick. Der Titel ihrer Arbeit ist "Signifikante Lungentransduktion nach in utero und neonatale 30 Verabreichung von lentiviralen Vektoren".

Die zystische Fibrose betrifft etwa 7.500 Menschen in Großbritannien und ist die häufigste lebensbedrohliche Erbkrankheit in Großbritannien. Seine Symptome sind ein klebriger Schleim, der die Lungen verstopft. Lungenschaden ist die Hauptursache für Krankheit und Tod für Menschen mit CF, und es gibt keine Heilung.

Über 2 Millionen Menschen in Großbritannien, etwa 4 Prozent der Bevölkerung, tragen das Gen, das zystische Fibrose verursacht. Wenn beide Eltern Träger sind, gibt es eine 1 in 4 Chance ihre Nachkommen wird die Krankheit haben. Um die Krankheit zu haben, muss das Kind das fehlerhafte Gen von beiden Eltern erben.

Im Jahr 1989 identifizierte ein internationales Team von Wissenschaftlern das CF-Gen und stellte fest, dass es auf der Chromosonzahl 7 sitzt. Jede menschliche Zelle hat 23 Paare von Chromosonen, jeweils in dem Paar, das von jedem Elternteil kommt und ungefähr 30.000 Gene trägt.

Das CF-Gen legt die Produktion eines Proteins namens CFTCR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) an, das Salz und Wasser in und aus Zellen, die die Lunge und den Verdauungstrakt auskleiden, bewegt. Bei Menschen mit zystischer Fibrose ist das CF-Gen jedoch fehlerhaft und verursacht zu viel Salz und zu wenig Wasser zu transportieren, das den klebrigen Schleim produziert, der die Lungen verstopft.

Die Gentherapie stellt die Hoffnung vor, dass eine Person behandelt werden kann, indem sie die Ursache des klebrigen Schleims entfernt, indem sie die fehlerhaften CF-Gene in den Lungen anstrebt, anstatt das Ergebnis der Erkrankung zu behandeln.

Die Idee ist, fehlerhafte Gene zu entfernen und die richtigen einzufügen, damit künftige Generationen der Zelle und des Organismus den richtigen Code erben und die Krankheit beseitigen.

Viren werden in der Gentherapie als "Vektoren" verwendet, um Korrekturgene an die Zielwirtszellen zu tragen. Sie sind ideal, weil sie in ihrem natürlichen Zustand in Zellen lebender Organismen eindringen, ihre DNA entführen und Anweisungen befolgen, die dem Virus helfen, sich zu replizieren. Retroviren wie HIV gehen einen Schritt weiter, sie legen eine DNA-Kopie ihrer RNA ein und fügen sie mit dem genetischen Material der Wirtszelle zusammen.

Der Schlüssel ist, das Virus dazu zu machen, je nachdem, was der Wissenschaftler machen will. Dies beinhaltet das Deaktivieren des gefährlichen Teils des Virus oder des Retrovirus, während es seine Fähigkeit eindringt, mit der Wirts-DNA einzufallen und zu verschmelzen.

Gentherapie ist immer noch eine junge Wissenschaft und stellt viele Herausforderungen und Risiken für Ärzte. Zum Beispiel, was, wenn das Trägervirus seine vorherige Potenz wiedererlangt und kehrt zur Krankheit zurück?

Oder was ist, wenn der Vektor das neue genetische Material in den falschen Teil des Genoms einfügt und eine wesentliche Funktion wie die Tumorsuppression stört? Eine Gentherapie-Studie zur Behandlung von schweren kombinierten Immunschwäche (SCID) wurde in den USA gestoppt, wenn einige der Patienten Leukämie entwickelten.

Die britische Gesellschaft für Gentherapie-Konferenz in Warwick in dieser Woche wird auch über eine neue Gentherapie-Studie zu behandeln SCID zu hören, wo es geglaubt wird, einige der frühen Tage Probleme wurden überwunden.

Klicken Sie hier für Cystic Fibrosis Trust (UK).

Verfasser: Medical-Diag.com

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