Pompe disease drug myozyme erhält fda-zulassung


Pompe disease drug myozyme erhält fda-zulassung

Ein Biologics Lizenzantrag wurde von der FDA für Myozyme (alglucosidase alfa, rhGAA) genehmigt, dies ist die erste Behandlung für Pompe-Krankheit, eine seltene, aber ernste Krankheit, die drastisch die Muskel- und Atemfunktion einer Person reduziert.

Etwa 40.000 Menschen leiden an Pompe-Krankheit.

Myozyme hatte Orphan Drug Bezeichnung, es wurde unter einer vorrangigen Überprüfung genehmigt.

Was ist Orphan Drug Design?

Es ist ein Medikament, das entwickelt wurde, um seltene Krankheiten oder Krankheiten zu behandeln. Die Krankheit muss weniger als 200.000 Menschen in den USA beeinflussen. Der Schöpfer einer Waise bezeichneten Droge, die Zustimmung erhält, hat eine siebenjährige exklusive Vermarktungsperiode für dieses Droge. Der Grund für diese siebenjährige exklusive Vermarktungsperiode ist es, die Pharmaunternehmen zu ermutigen, Produkte zu entwickeln, die nicht an große Märkte verkaufen werden - seltene Krankheiten sind keine großen Märkte.

Dr. Steven Galson, Direktor des FDA-Zentrums für Arzneimittelbewertung und -forschung, sagte: "Diese Zulassung ist ein weiteres Beispiel für die Vorteile des Orphan Drug Programms, das Anreize für die Entwicklung von Behandlungen für Krankheiten bietet, die weniger als 200.000 Patienten in den Vereinigten Staaten betreffen Staaten ein Jahr. Bis jetzt hat Pompe Krankheit keine genehmigte Behandlung gehabt."

Das Enzym namens Säure Alpha-Glucosidase ist für die normale Muskelentwicklung unerlässlich. Patienten mit Pompe-Krankheit fehlen entweder oder haben einen Mangel an diesem Enzym. Pompe-Krankheit ist eine Erbkrankheit. Es ist üblich, dass Patienten mit Pompe-Krankheit vor Atemstillstand sterben. Für Neugeborene ist es schnell tödlich.

Myozyme wurde für die Verabreichung durch intravenöse Infusion von Lösung in eine Vene zugelassen.

Klinische Studien hatten gezeigt, dass das Überleben von Kindern ohne Atemunterstützung für Säuglinge, die Myozyme erhielten, viel größer war. Es gab zwei klinische Studien mit 39 Säuglingen im Alter von 1 Monat bis 3,5 Jahren. Alle Kinder hatten eine infantile Pompe-Krankheit.

Myozyme's ernsteste berichtete Nebenwirkungen waren Herz- und Lungenversagen und allergischer Schock. Eine Boxwarnung ist im Myozyme-Label enthalten, um die Möglichkeit von lebensbedrohlichen allergischen Reaktionen zu warnen.

Was ist Pompe-Krankheit?

Es ist eine seltene neuromuskuläre Erkrankung, die Babys, Kinder und Erwachsene betrifft, die ein defektes Gen erben. Pompe-Krankheit ist eine von 40 genetischen Krankheiten bekannt als Lysosomale Speicherstörungen. Pompe ist auch als metabolische Muskelerkrankung bekannt, da die Muskelschwächen als Folge von Veränderungen in den Zellen des Körpers auftreten.

Pompe-Krankheit wurde zuerst von J.C Pompe, einem niederländischen Arzt, 1932 beschrieben. Er hatte ein Kind mit schwerer Muskelschwäche und einem sehr vergrößerten Herzen beobachtet.

Symptome der Pompe-Krankheit

- Progressive Muskelschwäche

- Besonders Muskeln für Atmung und Beweglichkeit

- Bei Säuglingen ist der Herzmuskel stark betroffen

Es gibt zwei breite Gruppen von Patienten

- Säuglinge (infantile-onset Pompe-Krankheit). Symptome erscheinen in den ersten Monaten des Lebens. Die Krankheit geht schnell voran und ist im Allgemeinen tödlich, bevor das Baby ein Jahr alt ist. Etwa ein Drittel aller Pompe-Krankheit Fälle.

- Patienten über einjähriger. Können Babys, Kinder oder Erwachsene (Spät-Beginn Pompe-Krankheit) sein. Fortschritte langsamer als infantile-onset. Muskeln schwächen fortschreitend. Etwa zwei Drittel aller Pompe-Krankheit-Fälle.

Pompe-Krankheit scheint die geistige Entwicklung nicht zu beeinträchtigen.

Pompe-Krankheit betrifft sowohl Männer als auch Frauen gleichermaßen. Es scheint auch mehr oder weniger gleichmäßig unter allen ethnischen Gruppen, mit einer etwas höheren Inzidenz bei Afro-Amerikanern, sowie in Süd-China und Taiwan.

Klicken Sie hier für weitere Informationen über Pompe Disease.

Weitere nützliche Links:

- www.pompe.com

- unitedpompe.com/magazine.cfm

- pompe.org.uk

- ninds.nih.gov/disorders/pompe/pompe.htm

Genzyme Corp. in Cambridge, Mass. Herstellung von Myozyme.

Herausgeber: Medical-Diag.com

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