Typ 1 diabetes in mäusen mit gentherapie geheilt


Typ 1 diabetes in mäusen mit gentherapie geheilt

Forscher haben erfolgreich Gentherapie verwendet, um Typ-1-Diabetes bei Mäusen zu heilen.

Forscher von der University of Texas Health Science Center in San Antonio haben einen Weg gefunden, um Typ 1 Diabetes in Mäusen zu heilen. Es wird gehofft, dass die neuartige Technik, die die Insulinsekretion im Pankreas verstärkt, in den nächsten 3 Jahren menschliche klinische Studien erreichen wird.

Studieren Sie Co-Autor Dr. Bruno Doiron, Ph.D., der Abteilung für Diabetes, und Kollegen kürzlich berichtet ihre Ergebnisse in der Zeitschrift Aktuelle pharmazeutische Biotechnologie .

Typ 1 Diabetes wird geschätzt, um etwa 1,25 Millionen Kinder und Erwachsene in den Vereinigten Staaten zu beeinflussen. Beginn der Bedingung ist am häufigsten in der Kindheit, aber es kann in jedem Alter auftreten.

Bei Typ-1-Diabetes zerstört das Immunsystem die Insulin-produzierenden Beta-Zellen der Bauchspeicheldrüse. Insulin ist das Hormon, das die Blutzuckerwerte reguliert. Infolgedessen werden die Blutzuckerspiegel zu hoch.

Es gibt derzeit keine Heilung für Typ-1-Diabetes; Die Bedingung wird durch Diät und Insulintherapie verwaltet. In den letzten Jahren haben Forscher jedoch untersucht, dass Beta-Zellen als Mittel zur Beseitigung von Typ-1-Diabetes ein für alle Mal ersetzt werden.

Dr. Doiron und Kollegen haben mit ihrer neuen Studie einen anderen Ansatz gefunden. Das Team zeigt, wie sie eine Methode namens Gentransfer verwendet, um andere Pankreaszellen zur Herstellung von Insulin zu koaxieren.

Mit dieser Technik haben die Forscher es geschafft, Typ-1-Diabetes bei Mäusen zu heilen und bringen uns einen Schritt näher an die Heilung der Erkrankung beim Menschen.

Die Gentransfermethode führte zu einer langfristigen Insulinsekretion bei Mäusen

Die Gentransfertechnik - Cellular Networking, Integration und Processing - beinhaltet die Einführung spezifischer Gene in die Bauchspeicheldrüse mit einem Virus als Vektor.

Das Team stellt fest, dass Beta-Zellen bei Patienten mit Typ-1-Diabetes abgelehnt werden. Mit dem Gentransfer-Verfahren fördern die neu eingeführten Gene Non-Beta-Zellen, um Insulin zu produzieren, ohne Nebenwirkungen.

"Die Bauchspeicheldrüse hat viele andere Zelltypen neben Beta-Zellen, und unser Ansatz ist es, diese Zellen zu verändern, so dass sie beginnen, Insulin zu sezernieren, aber nur in Reaktion auf Glukose [Zucker]", sagt Studie Co-Autor Dr. Ralph DeFronzo, Chef Der Abteilung des Diabetes. "Das ist im Grunde genau wie Beta-Zellen."

Nach dem Testen ihrer Technik auf Maus-Modelle von Typ-1-Diabetes, fanden die Forscher, dass sie in der Lage, langfristige Insulin-Sekretion und Blutglukose-Regulierung, ohne nachteilige Nebenwirkungen induzieren.

Es hat perfekt geklappt Wir haben Mäuse für 1 Jahr ohne Nebenwirkungen geheilt. Das ist noch nie gesehen worden Aber es ist ein Mausmodell, also ist Vorsicht geboten. Wir wollen das zu großen Tieren bringen, die den Menschen in der Physiologie des endokrinen Systems näher sind."

Dr. Bruno Doiron, Ph.D.

Technik kann auch helfen, Typ-2-Diabetes zu behandeln

Wichtig ist, dass die Gentransfer-Therapie nur Insulin in Reaktion auf Blutzucker freisetzt, so dass es das Potenzial hat, aktuelle Behandlungen für Typ-1-Diabetes zu verwandeln.

"Ein großes Problem, das wir auf dem Gebiet des Typ-1-Diabetes haben, ist eine Hypoglykämie (niedriger Blutzucker)", sagt Dr. Doiron. "Der Gentransfer, den wir vorschlagen, ist bemerkenswert, weil die veränderten Zellen mit den Eigenschaften von Beta-Zellen übereinstimmen Als Antwort auf Glukose."

Nicht nur könnte die neuartige Strategie eine Heilung für Typ-1-Diabetes geben, aber die Forscher sagen, dass es auch die Notwendigkeit einer Insulintherapie bei Patienten mit Typ-2-Diabetes eliminieren kann, die entsteht, wenn der Körper nicht in der Lage ist, Insulin effektiv zu verwenden.

Es kostet rund 5 Millionen Dollar, um ihre Technik in großen Tiermodellen zu testen, aber die Forscher sind zuversichtlich, dass dies erreicht werden kann. Sie hoffen, in den nächsten 3 Jahren menschliche klinische Studien zu erreichen.

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