Potenzielle neue behandlung für zystische fibrose aufgedeckt


Potenzielle neue behandlung für zystische fibrose aufgedeckt

Zystische Fibrose ist eine Erbkrankheit, die Zehntausende von Menschen in den Vereinigten Staaten und weltweit betrifft. Es gibt derzeit keine Heilung für den Zustand, aber neue Forschung schlägt einen neuartigen therapeutischen Ansatz, der bald die Krankheit vor dem Fortschreiten stoppen kann.

Forscher haben möglicherweise eine neue Behandlung gefunden, die Lungenentzündung bei zystischer Fibrose reduziert.

Zystische Fibrose (CF) ist eine genetische Störung der sekretorischen Drüsen, die etwa 30.000 Menschen in den Vereinigten Staaten und 70.000 Menschen weltweit betrifft.

Unsere Sekretionsdrüsen sind verantwortlich für die Herstellung von Schleim und Schweiß, aber in CF, diese Sekrete aufbauen in den Lungen, blockiert die Atemwege und bietet einen fruchtbaren Boden für Bakterien. Infolgedessen verursacht die Bedingung schwere und wiederkehrende Lungeninfektionen.

Neben den Lungen wirkt sich CF auch auf andere lebenswichtige Organe wie Leber und Pankreas aus. Darüber hinaus kann es den Darm, die Nebenhöhlen und die körperlichen Fortpflanzungsorgane beeinflussen.

Im Moment ist CF unheilbar. Allerdings kann ein internationales Team von Forschern von der George Washington (GW) Universität in Washington, DC, in Zusammenarbeit mit der Universität von Perugia und der Universität von Rom (beide in Italien), eine neue Droge entdeckt haben, die das behandeln und stoppen kann Progression von CF.

Die Studie, veröffentlicht in der Zeitschrift Naturmedizin Untersucht die therapeutischen Wirkungen von Thymosin alpha 1 (Tα1) auf CF.

Tα1 ist eine synthetische Version eines natürlichen Polypeptids, das zuerst aus dem Thymusgewebe isoliert wurde und das eine Rolle bei der Immunität hat.

Tα1 reduziert Entzündungen und korrigiert genetische Defekte

CF tritt als Ergebnis einer Mutation im genetischen Code eines Proteins namens zystischer Fibrose Transmembran-Leitfähigkeitsregler (CFTR) auf. Dieses Protein reguliert normalerweise die Aktivität des Chloridkanals, die für das Gleichgewicht zwischen Salz und Wasser in der Lunge verantwortlich ist.

In CF, die Mutation - genannt "p.Phe508del" - macht das CFTR-Protein vorzeitig abgebaut, was eine schlechte Chlorid-Permeabilität verursacht und zu Lungenentzündungen führen kann.

In der neuen Studie weisen die Forscher darauf hin, dass die komplexen pathogenen Mechanismen hinter CF einen therapeutischen Ansatz erfordern, der mehrere Medikamente miteinander verbindet. Die Autoren fügen hinzu, dass bis jetzt jedoch kein einziges Medikament mit multiplen positiven Effekten für CF entdeckt wurde.

Allerdings berichten die Forscher, dass ihre Studie zeigt, dass Tα1 die Defekte im Gewebe von Mäusen mit CF korrigieren kann, sowie die Defekte von Zellen von menschlichen Patienten, die die p.Phe508del Mutation haben.

Die Studie fand heraus, dass Ta1 der wohltuende Wirkung ist zweifach: das Medikament in der Lage war, die Entzündung typisch für CF, gleichzeitig zu reduzieren und die Aktivität, Reifung und Stabilität von CFTR zu verbessern.

Ta1 - bekannt als „Zadaxin“ auf dem Markt - seit mehr als 15 Jahren in 35 Ländern klinisch geprüft, und es wird zur Behandlung von viralen Infektionen, Immunschwäche-Erkrankungen und HIV weit verbreitet.

Zadaxin ist derzeit nicht in den USA, aber die Forscher sagen, dass das Medikament hat „ein ausgezeichnetes Sicherheitsprofil in der Klinik, wenn sie als Adjuvans oder Immuntherapeutikum verwendet.“

Allan L. Goldstein, Ph.D., Koautor der Studie und Professor Emeritus in Residence der Biochemie und molekularen Medizin an der GW School of Medicine and Health Sciences, kommentiert die Bedeutung der Studie:

Im Augenblick gibt es mehrere Behandlungen für zystische Fibrose, und während dieser Lebenserwartung dramatisch verbessert hat, gibt es nach wie vor nur eine Lebensdauer von ca. 40 Jahren für die Patienten. Keine Behandlung kann allein stehen. Wir haben eine einzige Behandlung entwickelt, die potenziell den genetischen Defekt korrigieren kann, der eine zystische Fibrose verursacht und die damit verbundene Entzündung verringert."

Erfahren Sie, wie ein neues Molekül das Überleben bei Patienten mit CF verlängern kann.

Wertvolle Momente (Video Medizinische Und Professionelle 2019).

Abschnitt Probleme Auf Medizin: Krankheit