Zystische fibrose: neues molekül kann das überleben des patienten verlängern


Zystische fibrose: neues molekül kann das überleben des patienten verlängern

Ein neues Molekül, das Ionenkanäle in Laborzellen blockierte, konnte die Zyklen der Atemwegsentzündung und -infektion signifikant reduzieren, die schließlich zu einer tödlichen Zerstörung der Lungen bei Menschen mit zystischer Fibrose führen. Die Forscher, die dies entdeckten, behaupten, Behandlungen auf der Grundlage des neuen Moleküls - ein Protease-Inhibitor - könnten das Leben von Menschen mit der lebensbegrenzenden Störung potenziell verlängern.

Die Forscher glauben, Behandlungen auf der Grundlage der neuen Molekül könnte die erhebliche Lungenschäden bei Menschen mit zystischer Fibrose und potenziell erhöhen ihre Lebensqualität, sowie die Lebenserwartung zu verhindern.

Schreiben in die American Journal of Respiratory und Critical Care Medicine , Das Team - einschließlich der Forscher der Queen's University Belfast im Vereinigten Königreich - erklärt, wie das neue Molekül die Aktivierung des epithelialen Natriumkanals ENaC verhindert.

Experimente an Zellkulturen im Labor zeigten, dass das Molekül das Potenzial hat, die Hydratisierung der Atemwege zu verbessern und die Schleimablagerung deutlich zu verbessern.

Senior und entsprechender Autor Dr. Lorraine Martin, von der Queen's University School of Pharmacy, sagt:

"Diese Strategie könnte verhindern, dass die signifikanten Lungenschäden, die sich aus chronischen Zyklen der Infektion und Entzündung, mit potenziellen Auswirkungen auf die Lebensqualität sowie Lebenserwartung."

Zystische Fibrose (CF) ist eine genetische Störung, die die inneren Organe, vor allem die Lunge und das Verdauungssystem beschädigt. Nach Angaben der Weltgesundheitsorganisation (WHO) betrifft die Krankheit weltweit rund 100.000 Menschen.

Da die Behandlungen fortgeschritten sind, hat sich die Zahl der Erwachsenen mit CF stetig erhöht. Erst vor 30 Jahren wurde eine Person mit CF nicht erwartet, um das Erwachsensein zu erreichen. Heute leben rund die Hälfte der Patienten mit CF mehr als 30 Jahre, und manche leben sogar in ihre 50er und 60er Jahre.

Neues Molekül hemmt eine Anzahl von kanalaktivierenden Enzymen

Eine Person muss zwei defekte Kopien eines fehlerhaften Gens namens CFTR - eine von jedem biologischen Elternteil - erben, um CF zu haben. Jedes Mal, wenn zwei Träger des Gens konzipieren, gibt es eine 25-prozentige Chance, dass das Kind die Störung haben wird.

Das fehlerhafte Gen stört Kanäle, die es erlauben, dass sich Ionen in und aus den Zellen bewegen, was zu einer Schleimbeschichtung auf Gewebeoberflächen führt - zum Beispiel die Auskleidung der Atemwege und des Verdauungstrakts - um dehydriert, dick, klebrig und schwer zu entfernen.

Der klebrige Schleim fängt Bakterien, was zu chronischen Infektionen, Entzündungen, Narben in der Lunge, und Schwierigkeiten verdauen Lebensmittel.

Für die Studie haben die Forscher die Wirkung des Moleküls auf primäre Atemwegsepithelzellen untersucht, die im Labor kultiviert wurden.

Sie fanden, dass das Molekül eine Anzahl von kanalaktivierenden Enzymen hemmt, "deren Aktivitäten bei überhöhten Werten auf der Oberfläche von CF-Atemwegsepithelzellen beobachtet werden.

Die Hemmung der Enzyme reduzierte die Natriumkanalaktivität, von der bekannt ist, dass sie mit einer verbesserten Atemwegshydratation und einer Schleimfreiheit korreliert.

Die Autoren kommen zu dem Schluss, dass das Molekül "einen Mechanismus zur Verzögerung oder Verhinderung der Entwicklung der CF-Lungenkrankheit in einer von der CFTR-Mutation unabhängigen Weise bereitstellen könnte"

Dies ist ein wichtiger Befund, der eine neuartige therapeutische Chance für alle Personen mit CF bieten könnte, da die Ausrichtung von ENaC unabhängig von ihrer zugrunde liegenden CF-Mutation ist."

Dr. Lorraine Martin

Erfahren Sie, wie eine Hefe-Studie kann die Ursache der zystischen Fibrose Adresse.

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